《細胞療法》新希望!幹細胞療法展現了治療罕病「先天性巨結腸症」潛力

先天性巨結腸症 (Hirschsprung's disease) 為一種罕見疾病,患病率在不同種族之間存在明顯差異。其病因是第 10 對染色體異常,致使大腸中缺少某些神經細胞,最終導致腸道無法正常收縮和移動糞便、進而導致阻塞、便秘及嚴重的腸道感染。該疾病通常在出生後不久就會被發現,必須儘快透過手術治療,不過由於患者的症狀是終生的,因此往往需要進行多次手術。

由於上述原因,尋找替代療法至關重要。倫敦大學學院和謝菲爾德大學的研究人員日前在《Gut》上共同提出的一項新研究,首次證明了幹細胞療法在治療先天性巨結腸症患者的潛力。

該研究始於 2017 年,研究人員從接受常規治療的先天性巨結腸症患者身上獲取組織樣本,然後在實驗室中培養;另外,研究人員使用幹細胞生成神經細胞前體,然後將組織樣本移植到神經細胞前體中,結果發現,這些神經細胞前體在腸道組織中可發育成關鍵的神經細胞;此外,與對照組織相比,移植的腸道組織樣本收縮能力增強,這意味著患有該疾病的人的腸道功能有機會能得到改善

儘管這項研究仍處於早期階段 (還沒進行過人體試驗),但它有潛力可以改善該疾病患者的症狀、獲得更好的預後,為先天性巨結腸症患者帶來了新的希望。

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資料來源:Medical Xpress、ScienceDaily

 

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