國際生醫新聞

治療罕病卻引發血癌！可能是療法中的慢病毒載體整合到幹細胞基因組導致
藍鳥生物公司 (bluebird bio) 研發的基因療法 Skysona，可用於治療一種罕見且致命的神經退化性疾病「腎上腺腦白質失養症」(ALD)。然而，近期發表於《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM) 的一項研究顯示，7 名接受 Skysona 治療的男童在治療後的 14~92 個月內，出現了血液惡性腫瘤。其中 6 名患者被診斷出患有骨髓增生異常症候群 (MDS)，另一名患者則罹患急性骨髓性白血病 (AML)。研究人員認為，這些癌症病例可能與用於構建 Skysona 的慢病毒載體整合到患者幹細胞基因組中的「原致癌基因」(proto-oncogene) 有關。

早知有致癌風險，但 FDA 與專家認為「益處大於風險」，批准 Skysona 上市
在 Skysona 的開發過程中，FDA 曾因一名患者在接受治療後出現 MDS 而暫停了 Skysona 的開發計劃。然而，在 2022 年 6 月的一次諮詢委員會會議上，專家小組一致支持藍鳥公司，認為 Skysona 的「益處大於風險」；因此，儘管有著引發癌症的疑慮，但考量到 Skysona 治療 ALD 的潛在益處，美國 FDA 最後還是於 2022 年 9 月加速批准了該療法。

新研究引發對基因療法安全性的擔憂 醫生需要謹慎考慮
新的研究結果讓醫生更全面地了解 Skysona 的風險與益處，也引發了對基因療法安全性的更廣泛擔憂。美國國家心肺血液研究所轉化幹細胞生物學部門負責人 Cynthia Dunbar 指出，這些令人擔憂的事件提高了為 ALD 患者提供 Skysona 治療的門檻；波士頓兒童醫院資深醫師兼基因治療項目臨床研究醫學主任 Christine Duncan 則表示，Skysona 仍然具有重要意義，但醫生需要謹慎考慮，並向患者家屬提供所有相關資訊。

藍鳥生物承諾持續監測安全性並提供資訊 隨時提供新資訊參考
目前已有 11 名患者開始接受 Skysona 的治療。而除了 Skysona 之外，藍鳥生物還銷售另外兩種基因療法：Zynteglo (用於治療重度 β 地中海貧血) 和 Lyfgenia (用於治療鐮刀型紅血球疾病)，但這兩種療法都使用不同的慢病毒載體和啟動子。該公司承諾，將持續監測其基因療法的安全性，致力於為患者和醫療專業人員提供最新的安全資訊。

治療過程-開始、血漿分離術、清除現有骨髓和幹細胞、製造、回注製成的基因療法藥物、出院追蹤...