《生技投資》華爾街大金主喜歡更大適應症新藥研發 罕病較不受青睞?
罕見病(rare disease),或稱罕見疾病,是指僅在極少數人身上發生的稀罕病症,所以也被稱為孤兒病。 FDA罕見疾病的定義為影響美國少於20萬人,在取得NDA或BLA許可後擁有7年市場獨佔權(註:若活性成分已被核准上市,則無法使用該益處)。在歐洲,當一種疾病影響的人數不超過2000 人中就有一人時,就屬於罕見疾病。
根據統計,2023年投資資金流向罕見研發只有百分之二,因為這類的疾病盛行率非常小,所能夠獲得的投資回報很小。這也導致研發罕病治療的小型生技公司的處境總是崎嶇不平,因為要將一個罕病新藥推向市場至少需要一億美元的費用。(延伸閱讀: 《生技投資》敲醒「夢中人」!藍鳥生物 (bluebird bio)三項創新藥物上市,卻面臨市值蒸發200億美元,2025年Q1公司現金就要燒光? (謹慎閱讀))
2022年有40多家研究罕病的生技公司宣布裁員、重組或停止營運,這個趨勢在2023年持續中。過去幾年,大約有1400個罕見疾病的研發產品被暫停或是被擱置。
雖然輝瑞、禮來(Eli Lilly)和阿斯利康(AstraZeneca)等幾家製藥公司都設有慈善基金會,但鮮少利用基金來支持罕見病的治療。