《孤兒藥》FDA不罷休! 高價治療肌肉萎縮症Exondys 51 爭議多

日昨,Genet重磅專欄陳純誠博士談到《孤兒藥大錢潮─機會與挑戰》(連結),內文有談到高價爭議,點出最近有幾個爭議案例激起檢討聲浪,其中Sarepta的Exondys 51(治療杜顯氏肌肉萎縮症,(Duchenne/Becker muscular dystrophy, 簡稱DMD/BMD)是其一。而從國外媒體的報導確實也能看出,輿論媒體界不打算放過此議題,Exondys 51爭議的肥皂劇似乎還看不到結局。

最新的外媒報導是來自於Retraction Watch,該媒體從FDA因為某訴訟而揭露的文件中,再度提起Exondys 51當初的爭端。

一篇報導的修正爭議

這次Retraction Watch揭露的訊息,邏輯上大致上是這樣的。去年9月美國FDA核准了Exondys 51(eteplirsen),但是這個每年治療費用高達30萬美元的新藥,其實在FDA內部討論就有相當大的矛盾,至少面臨三位主要的反對,臨床組長Ronald Farkas在批准前離開了FDA、首席科學家Luciana Borio和藥物評估辦公室主任Ellis Unger強烈反對核准,認為Sarepta沒有提供Exondys 51的有效性的實質證據。

反對的理由主要在於該藥的臨床是基於12名男孩的臨床試驗,甚至其中兩位未被列入最終分析。為了解決爭端,FDA在核准的條件中,要求Sarepta執行一個兩年、隨機對照組試驗,確認此藥的效益,需要有更多的數據證明可以改善運動功能,假如失敗, FDA可以撤回核准

終究是挽不回核准的結果,但是去年11月初,當初在內部討論反對此藥的Ellis Unger與後來的FDA委員主席Robert Califf寫信給Annals of Neurology的編輯,聲稱先前有一篇刊登在該知名期刊有關於Exondys 51的關鍵研究文章,「誤導」且基於「不可靠的數據」,要求修正報告或撤回。

而該期刊的總編輯Clifford Saper後來於11月9日回信表示同意修正文章,他寫道:「報告的作者提供附件草案作為勘誤表...」。(事後,該報告作者Jerry Mendell告訴媒體,他提供新表格是為「比較」而非「勘誤」)

短時間看不到結局......

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章