《北極星》博士生: 全面解讀Scientific Reports ADI 二期臨床內涵

Polaris Pharmaceuticals(北極星製藥)日前於Scientific Reports所發表的"A Phase II Study of Arginine Deiminase (ADI-PEG20) in Relapsed/Refractory or Poor-Risk Acute Myeloid Leukemia Patients"(北極星藥業以ADI-PEG 20單一用藥治療復發/頑固型或預後較差之急性骨髓性白血病二期臨床試驗結果),聲稱有振奮人心的成果。究竟事實為何?讓我們來一探究竟。(這篇分析有些難度,不過值得細讀,明天為您推出簡易版)

從ITT到PP 統計上的考量(連結)?
緩解期夠長嗎(連結)?
ADI抗藥性很快顯現(連結)?
完全緩解率、無惡化存活期和存活期與競爭者的比較(連結)
癌細胞另找出路 是否引起腫瘤抗性(連結)?

理論上:癌細胞需要arginine來生長,如果癌細胞本來就有ASS缺乏的話,將會影響癌細胞吸收生長所需的arginine,不過聰明的癌細胞還是可以從癌症病患的外部食物補充或是其他途徑得到生長所需的 arginine。北極星的Arginine deiminase (ADI)理論上也是一個可以消耗arginine的酵素,也因此理論上可以抑制許多種缺乏ASS的癌細胞生長。 不過,這都是理論,還需要臨床試驗來驗證

(ASS就是指argininosuccinate synthetase可以協助產生細胞所需要的arginine。)

本文是以北極星pegylated ADI (ADI-PEG20)治療急性骨髓白血病(AML)的二期臨床實驗結果評估。(臨床:NCT01910012 (10/07/2013)

本研究總共有43人參與治療(intention-to-treat, ITT);根據刊登原文其中22人在接受一劑ADI-PEG20之後,「就因為病情死亡;或是在第二劑之後沒有做骨髓切片」而被列為無法評估組。其餘21人則為per-protocol (PP)可評估族群。(所謂的PP就是按照計劃書接受分派的治療,PP族群收納的即是"按照計劃書乖乖接受治療的受試者".)

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