革命性突破! RNAi新療法三期臨床達標 Alnylam股價爆漲51% 市值一夕增千億台幣

9月20日,Alnylam與合作夥伴賽諾菲公司共同宣布,RNAi新療法Patisiran治療hATTR神經病變病患的三期臨床試驗達標,該試驗的主要指標和所有次要指標的數據都達到統計上的高度顯著(highly statistically,這裡P<0.00001),也就是說可以有效減低腦神經病變並維持18個月,同時改善病患的生活品質。

周三盤前就大漲20%,之後隨著消息股價漲幅跳升32%,中午更來到49%,收盤股價飆漲51.71%收113.84美元,市值來到104.43億美元。

Alnylam聚焦在RNAi(RNA干擾)新型療法的研發,該技術是利用獲諾貝爾獎的RNA干擾(RNAi)機制來操縱阻止可能引起疾病的蛋白質形成。不過,RNAi藥物一直存在藥物輸送困難的問題,很顯然Alnylam成功克服這個問題。

RNAi新療法也曾經紅極一時,默克、諾華和羅氏大藥廠都投入過,也都放棄。Alnylam的Patisiran的成功可是歷經臨床病患死亡、試驗被叫停等一連串波折才成功的。

APOLLO Phase 3完整的臨床數據報告將在11月在European ATTR Amyloidosis Meeting公布,此外公司預計2017年年底申請美國FDA藥證,預估2018年上半年可以在美國上市,而2018年也將申請歐盟藥證。

全球有五萬名病患深受家族性澱粉樣物多發性神經病變之苦,分析師也認為該公司RNAi新療法是新一代治療技術的突破,不但治療效果佳,而且安全性看起來很穩當,同時這個成功的技術平台將有助公司往其他適應症發展,預估2023年的銷售將達10億美元。

家族性澱粉樣物多發性神經病變(hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy):

這種疾病是一種染色體顯性遺傳病,是致命且無法根治的神經病變。患者肝臟缺乏一種分解澱粉樣蛋白的酶,導致澱粉樣蛋白不正常地累積,影響神經系統、心臟及其他器官的功能,通常在40歲前會因心臟衰竭而死亡。

這種疾病最的成因大部分是甲狀腺素運載蛋白(TransthyretinTTR)所引起的,這些TTR蛋白也有可能會累積在神經、消化道、眼睛和心臟上。

 (資料來源:維基百科)

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