《FDA》無療效! 拒絕藥證審查 PTC數戰FDA 股價大跌

Duchenne muscular dystrophyDMD,杜顯氏肌肉萎縮症)是一種會造成肌肉萎縮無力的性聯遺傳疾病,常見於男童。DMD來自於一種使蛋白質轉譯提前中止的基因突變(nonsense mutation),這樣的基因變異(nmDMD)造成了維持完整肌肉細胞的蛋白質Dystrophin無法正常表現。DMD的惡化速度快,12歲以前病童即失去自行能力,20歲左右即因肺炎及心衰竭併發症死亡。

Introduction to Duchenne Muscular Dystrophy from World Duchenne Awareness Day on Vimeo.

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