《FDA》基因療法Spark Therapeutics了得! FDA諮詢委員16比0全面一致通過

12日(周四)Spark暫停交易,因為美國FDA的專家諮詢委員會(Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee)將討論Spark Therapeutics所開發的Luxturna (voretigene neparvovec),該治療是針對RPE65基因雙突變所導致一種罕見遺傳性的眼盲。討論結果,委員會以16比0全面一致通過,接下來就是預計2018年的1月12日就可以知道是否能夠取得FDA藥證。

根據MIT Technology Review的報導,市場預估Luxturna 單眼治療費用將高達40萬美元甚至50萬美元,雙眼價格就是一間台灣小豪宅了。

現在FDA越來越重視病患使用的見證,尤其這些病患是幼兒和年輕人。

近幾年以來, Spark Therapeutics所開發的SPK-RPE65已經取得歐洲與美國的孤兒藥證,該藥物是針對RPE65基因突變所導致的利伯氏先天性黑內障2型(Leber congenital amaurosis,LCA Type2)與視網膜色素變性20型(RP Type20)的治療。並於2014年11月取得美國FDA的突破性療法資格,Spark未來希望將適用範圍延伸到所有與RPE65基因突變相關的遺傳性視網膜病變(IRDs)。2016年Spark也向FDA申請了生物製品許可申請(Biologics License Application, BLA)。市場也預測,SPK-RPE65有機會成為首度通過FDA核准的基因療法。

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