《CAR-T》FDA新局長Scott Gottlieb全力支持CAR-T 下一步是再生醫療

兩張CAR-T藥證的核准都出乎意料外的提早一個月,充分顯現出FDA新局長Scott Gottlieb對CAR-T療法的支持,現在Scott Gottlieb也表明下一計畫會是再生醫療。台灣對有關細胞療法和再生醫療的治療有很大的興趣,重要的是法規該如何擬定,以及發生相關的副作用該如何處理都是很重要的議題,也許我們可以觀察未來美國FDA怎麼作! 

FDA核准日

公司

產品名

價格

治療

830

諾華

Kymriah

47.5

美元

急性B細胞淋巴白血病(ALL)25歲以下患者

1018

Gilead/Kite:

Yescarta

37.3

美元

瀰漫性大型B細胞淋巴瘤成人病患

 
FDA新局長Scott Gottlieb在核准Yescarta藥證後指出,CAR-T開啟嚴重疾病治療的新里程碑。在幾十年前,大家才開始有一個創新的想法,認為無藥可醫的嚴重疾病也許可以利用基因治療來克服,今天第二個被核准的CAR-T療法再次證明FDA全力支持這個新世代療法。

很快的大家也會看到FDA如何計畫協助細胞治療相關的再生醫療,就如同我們加速CAR-T這個突破性療法的核准一樣。

瀰漫性大B細胞淋巴瘤(Diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL)是最常發生在成人身上的非霍奇金淋巴瘤(或稱非何杰金氏淋巴瘤NHL)。美國每年新增7萬2千新病患,而每三個就有一位是瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者。Yescarta是用於已經過兩輪治療還無效的病患身上,包括濾泡性淋巴瘤所引起的DLBCL、高度B細胞淋巴瘤(high grade B-cell lymphoma)和中隔的B大細胞(mediastinal B large cell),不過不能用於中樞神經系統淋巴瘤。不過,使用Yescart可能會發生細胞素風暴,FDA也給了boxed warning (《CAR-T》可能引起細胞素風暴 FDA給了Yescarta黑框警語)

Yescarta之前分別取得優先審查(《新藥價值評估》FDA 優先審核Priority Review流程與其指標性價值 連結)、突破性療法以及孤兒藥的資格。(10月19日《生技投資贏家先修班》FDA或歐盟EU對嚴重疾病加速審核計畫有深入分析以及相關案例分享,下周將與大家分享部份內容)

  淋巴瘤是起源於淋巴組織的惡性腫瘤,又可分為何杰金氏病及非何杰金氏淋巴瘤。在台灣非何杰金氏淋巴瘤的發生率遠高於何杰金氏病,約為9:1。在國人癌症十大死因中非何杰金氏淋巴瘤約排名第九。

  淋巴系統是由淋巴細胞、淋巴管、淋巴腺及一些非淋巴腺的淋巴組織 (如:脾臟、胸腺及扁桃腺)所構成。淋巴系統負責人體的免疫功能,其中淋巴細胞分為B細胞及T細胞,B細胞製造免疫球蛋白來對抗致病原,T細胞則可分泌一些細胞素吸引另一類細胞如單核球等來消滅致病原。因此當感染發生時局部的淋巴細胞便會增生而造成局部淋巴腺腫大。而非何杰金氏淋巴瘤則是淋巴細胞轉變成癌細胞的疾病。

資料來源: 台北市立聯合醫院

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