《FDA》沒有奇蹟!PTC 裘馨式肌肉失養症藥物三度被FDA拒於門外

愈挫真的愈勇?在FDA面前,若拿不出有效證據,可能就不是這麼回事了。10月25日,FDA第三度否決了PTC Therapeutics 的裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)藥物ataluren的核准申請,但是該公司的CEO仍聲稱,計劃在下週提出正式的爭議解決請求(file a formal dispute resolution request)。

療效還是重點

其實市場大概都預見這次的結果,上個月FDA諮詢小組就已經發布報告,認為PTC申請的這個藥物有可能有效,但仍需要更多實驗驗證。果不其然,FDA也接納這個小組的意見,日前正式回應,聲明此藥沒有任何正面結果可以說服核准上市,PTC公司只提供探索性分析的事後比較結果,企圖粉飾兩個負面的臨床試驗。

是的,這已經是第三次FDA的拒絕了,每次都因為療效資料不全被駁回,但PTC以之前備受爭議的Sarepta公司同樣治療裘馨式肌肉失養症的Exondys 51(eteplirsen)為例,不也沒有提供有效性的實質證據,但還是被FDA核准?為什麼我PTC就不行?

不管公司如何表達強烈不滿的態度,FDA不准就是不准,但PTC同樣態度依樣堅決,就是不說NO,日前該公司發表簡短聲明,表示還是會再向FDA提出爭議解決請求。

目前此試驗藥物雖然三度被FDA拒於門外,但歐盟已准許其以accelerated approval(加速核准)上市,但上市後還要進行一個五年的臨床試驗。

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