獲FDA突破性療法認定 BioMarin將加速 A型血友病基因療法三期臨床

BioMarin是一家專注於基因引起的罕見疾病療法的公司,最近(10月26日)該公司的A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec(BMN 270)取得FDA的突破性療法認定(breakthrough therapy),公司將積極展開二個三期臨床試驗。

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股價圖: 10月30日股價收81.97美元,市值143.67億美元

年底前展開三期試驗病患招募

目前業界針對血友病(hemophilia)的基因療法,大部分著重在B型血友病(凝血過程中,第九因子蛋白缺乏或不正常),BioMarin則是針對A型血友病(第八因子蛋白缺乏或不正常),另外,輝瑞(Pfizer)今年稍早也與Sangamo簽約結盟,也是針對A型血友病的基因療法,不過它們的進度目前落後BioMarin。

取得FDA的突破性療法認定,意味著新藥得以加快審核流程,因此BioMarin隨後表示,將展開二個不同劑量的三期臨床試驗,計畫各招募40名患者,希望今年底就開始招募,第一個試驗的招募預計2018年底前完成,並於一年後取得樞紐數據。

根據BioMarin之前的一/二期臨床數據,高劑量組排除其中一名患者後,剩餘六名試驗分析,年平均出血率(annualized bleeding rate)降低97%,從16.3降至0.5(中位數由16.3降至0),而第八因子的年平均輸注(annualized Factor VIII infusions)降低94%,從136.7降到8.5(中位數由138.5降至0)。至於低劑量的組別,兩個指標也都降至0,數據算是很不錯。

 以下影片為血友病及基因療法介紹

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