什麼是恩慈療法Compassionate Use?人道考量是關鍵

昨日藥華藥公告表示,新藥P1101用於治療頑固性骨纖維化及頑固性原發性血小板增生症病患恩慈療法,獲台灣衛福部核准進行。這段公告中顯現出了生技公司的善意合作,但是「恩慈療法」四個字代表什麼呢?

恩慈療法根據FDA,是基於人道考量與申請藥證的正式臨床試驗無涉!

FDA定義

「恩慈療法」這個字眼,以英文而言是comapssionate use,也就是有同情心的、慈悲的使用,簡單說,就是從人道的角度使用試驗新藥。

美國FDA有一項名為「 Expanded Access(Compassionate Use)」方針,基本定義就是試驗新藥(或醫材)臨床試驗之外的使用。FDA指出,當病患不可能參加臨床試驗(不符合臨床招募條件、或根本沒有適合的臨床試驗進行中),此時病患在適當情況下,可以透過Expanded Access(也就是俗稱Compassionate Use)使用該項試驗新藥(或醫材)

若欲申請Expanded Access,必須符合相關條件,並送交單一病患試驗新藥申請(IND)。至於提出申請的要件,疾病的嚴重性是必要的,其他要件包括醫生與病患皆須同意、醫生確認目前沒有可比較或滿意的療法、患者使用新藥的風險不大於疾病本身的風險、FDA確認在特定情況下使用試驗新藥有安全及有效性的足夠證據、FDA確定提供試驗產品不會干擾臨床到核准的啟動執行與完成、病患不得再獲得其他試驗新藥或參與臨床試驗,此外,藥廠或醫生必須按照FDA法規及IND申請法規遞交臨床協議計畫文件(clinical protocol)。

當然,根據醫材與新藥或生物藥,FDA也有不同的施行細則與分類,FDA網頁上有一系列完整的相關訊息。

至於台灣,則在去年四月最新修訂「人體試驗管理辦法」中的第3-1條,載明:「 醫療機構為治療危及生命或嚴重失能,且國內尚無具有療效之藥品、醫療器材或醫療技術可資適用之特定病人,得就經中央主管機關核准,且累積相當安全數據之人類細胞治療人體試驗,擬訂附屬計畫,連同已核准之原人體試驗計畫影本,依本法第七十八條第三項規定審查通過後,向中央主管機關申請核准使用於符合相當適應症而未能符合原人體試驗受試者資格者」

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