《FDA》同意Cellectis更改臨床設計 以重啟非客製化CAR-T試驗

Cellectis可重啟臨床試驗對未來非客製化CAR-T發展將可以加速,同時也可以驗證基因剪輯的應用! 

CAR-T後來者靠非客製化來競爭

無論是已經拿到藥證的諾華或Gilead/Kite,或是最近失敗重來以新臨床數據打敗競爭者的Juno來說,這些公司CAR-T的治療都是非常個人化,成本不但高,治療後的照護費用也很高,這也是為甚麼諾華的定價會高達47.5萬美元,不過諾華還是有一個超殺的市場策略就是無效不用錢,有效請再付錢,相信這招對競爭者會有殺傷力!

當然後來者,要在CAR-T治療領域異軍突起就必須走非客製化的途徑,也就是這個經改造的T細胞不是來自病患本身,而是由健康的人所捐獻的,未來可以透過工業化的大量製造,只要需要CAR-T治療的病患,就可以隨時從冷凍庫拿出來一瓶來使用,不但不需要等待自體T細胞的基因工程冗長再造過程,使用上會更方便。

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Cellectis七月才喜孜孜的公布公司已經取得基因剪輯CRISPR用於CAR-T的專利,卻因一名病患在實驗中死亡,9月4日FDA強迫暫緩公司UCART123治療急性粒細胞白血病(AML)和漿細胞樣漿細胞樣樹突狀細胞瘤(BPDCN)的一期臨床試驗。

臨床設計重大更改 以安全性為上

Cellectis與FDA達成協議更改臨床試驗的設計以重啟臨床,設計更改包括減低劑量、在接受lymphodepletion(淋巴細胞清除)後沒有無法控制的感染、病患年齡招募降低到65歲以下,同時進入臨床的病患必須要有時間的觀察期才能決定下一批進入時間等等。這就如同之前因臨床試驗失敗的CAR-T廠商JUNO一樣,重新對臨床試驗的安全性提高,根據JUNO公司的說法,未來病患CAR-T治療將無需住院。

UCART123是經過基因編輯的T細胞,以CD123為靶向的新療法。2017年2月取得FDA進入臨床申請(IND),這是第一個非客製化的CAR-T療法。

11月7日股價收26.74美元,市值約10億美元,歷史高點為43.49美元。

資料: 官網

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