《基因療法》Spark執行長喊出治療眼盲症Luxturna定價一百萬美元,貴不貴?

你的視力值多少錢? 如果一個眼盲的人,願意花多少錢來恢復視力?

Spark Therapeutics所開發的基因療法SPK-RPE65(Luxturna,視網膜下的注射),已經取得歐洲與美國的孤兒藥資格,該藥物是針對RPE65基因突變所導致的利伯氏先天性黑內障2型(Leber congenital amaurosis,LCA Type2)與視網膜色素變性20型(RP Type20)的眼盲治療。

FDA是否通過 218年1月12日 見真章

2014年11月取得美國FDA的突破性療法資格,Spark未來希望將適用範圍延伸到所有與RPE65基因突變相關的遺傳性視網膜病變(IRDs)。

2016年Spark也向FDA申請了生物製劑許可申請(Biologics License Application, BLA)。2017年10月12日美國FDA的專家諮詢委員會(Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee)以16比0全面一致通過,接下來預計在2018年的1月12日就可以知道是否能夠取得FDA藥證。

公司執行長Jeff Marrazzo在周四的法說會中,語出驚人的提到SPK-RPE65 (Luxturna)的經濟價值高達1百萬美元。他的理由是,如果因為遺傳性的眼盲需要花費的醫療費用,加上無法工作所導致的經濟損失,以及無價的生活品質。此外,法院對於因意外或故意導致他人眼盲,通常判決賠償金超過1百萬美元。

Spark的基因療法SPK-RPE65(Luxturna)如果通過,將是FDA首度通過的基因療法,對整個基因療法未來市場有重要的影響,尤其如果按Spark這樣的定價方式還得了!不但是基因療法定價、未來其他藥廠的藥價豈不高漲?不過,市場分析師認為,這也許是公司先放放風聲,看看大家的反應,尤其一次1百萬美元治療的效果,是永久還是三個月效果就慢慢退去,現在都還不知道,也許1百萬美元只是定價。

如何定價是學問 太貴沒人用得起

SPK-RPE65(Luxturna)可適用的族群約有1000-3000人,如果能以1百萬美元銷售的話,未來有機會成為巨磅藥。但是,以歐洲市場來看,已經有一些地方的幾項基因療法已經被禁止了,此外因為能適用基因療法的病患太稀少,而且價格太高讓人難以負擔,所以基因療法公司營收的都非常有限,就商業價值而言並不大。

諾華CAR-T Kymriah定價47萬5千美元,無效退費,Gilead/Kite的Yescarta定價37萬3千美元,雖然高價,但這都是一次性的療法,市場討論有限,現在Spark治療眼盲的SPK-RPE65(Luxturna)宣稱要定價1百萬美元,這樣的價格貴嗎?

如果大家記得的話,台灣一家公司號稱該公司新藥一年費用藥價7-8萬美元,看起來不貴,不過大家有沒有想到這藥無法治癒疾病,必需要打個20年甚至30年的話,算一下一個人終生就要140-240萬美元,更何況市場還有更便宜的治療方式,未來會不會也面臨銷售問題,或是藥價必須大幅調降的問題,這也是大家研究生技公司產品市場價值必需要考慮的,否則將來的銷售預期會面臨不斷調降的壓力。我們都應該記得,能夠取得藥證雖是可喜可賀,但取得藥證之後就是最嚴苛的上市銷售的考驗! 

市值27億美元的Spark 研發中產品

如果眼盲治療SPK-RPE65(Luxturna)取得藥證 後續研發中產品是否具有想像力?

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