《基因編輯》熱了!Sangamo領先CRISPR進入人體臨床試驗 股價大漲16.3%

Sangamo公司宣布,治療黏多醣症第二亞型(Hunter syndrome)I/II期臨床試驗的第一個病患已經接受該公司ZFNs基因編輯的治療。由於Sangmo領先其他基因編輯公司進入人體臨床試驗,對投資人來說打了一劑強心針,畢竟像Edita和CRISPR都要等到2018年的第二季或第四季才會進入人體臨床試驗,也因此激勵Sangamo股價大漲16.3%,收14.65美元,市值來到12.25億美元。

臨床試驗設計/已取得孤兒藥資格、快速審核資格以及罕見兒童疾病資格

股價圖

Sangamo基因剪輯的技術平台為鋅指核酸酶(Zinc-finger nucleases, ZFNs),不同於大出風頭的Editas、CRISPR和Intellia的基因剪輯技術CRISPR/Cas9,因為公司對ZFNs技術極為保密,不過公司也默默與幾家大廠包括輝瑞和Shire等公司有合作計畫進行中。鋅指核酸酶ZFNs是一種人工改造的限制酶,可以改變基因組。

2017年優先觀察重點
公司的技術平台
公司研發中產品

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