Synpromics與倫敦大學結盟發展帕金森氏症的基因療法

專精在基因控制領域的Synpromics,28日宣布與倫敦大學(University College London)合作,將產生一系列針對中樞神經系統的合成基因啟動子(synthetic gene promoters),目的是開發帕金森氏症的基因療法。

啟動子是決定基因活動的開關

什麼是合成基因啟動子?Synpromics表示,啟動子(promoters)是控制基因表達進入蛋白質的自然開關,負責解碼基因組。天然存在的啟動子已經發展出生物功能,但在產業或治療應用時仍有局限性,而在自然界中未發現的DNA序列的合成啟動子,可以被設計成更佳調節基因活性,並精準控制蛋白質生產。Synpromics科學長說:「緊密控制治療基因,對於開發成功的基因療法是很重要的元素,而最好的方法就是達到控制。」

根據新聞稿,這項合作計畫將開發創新的基因啟動子,特異性控制治療基因在不同神經元次族群的表達。而倫敦大學打算使用這些新基因開關來開發基因療法,用來治療Young-Onset Parkinson's disease(YOPD,指年齡低於50歲以下被診斷出有帕金森氏症)。預計這項合作將持續超過24個月,合作夥伴間也將平等分工。

以下為啟動子結構,圖片來自Synpromics官網

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