Ra Pharmaceuticals罕病藥挑戰Alexion失利 股價大跌超過四成

Ra Pharmaceuticals(RARX)周一公布了罕見疾病治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)的二期期中分析數據,這個藥將與Alexion每年治療費用約60萬美金的超貴藥Soliris競爭,不過RA公布期中數據後股價卻暴跌37%。

4日收盤跌37%,6日再跌6.52%,目前股價7.45美元,市值約1.69億美元。

RA Pharmaceuticals的二期臨床設計分為兩組,收案分為曾接受過Soliris® (eculizumab)治療的PNH病患(10名)及未接受過治療的病患(11名),數據顯示,在未曾接受過Soliris治療的組中效果不錯,10位病患中有8位願意留下來繼續治療。

而在從Soliris轉換成RA101495治療組中有5名與輸血無關(transfusion-independent)患者的LDH指數保持穩定(體內如有任何細胞被破壞,LDH就會升高),沒有發生突破性溶血(breakthrough hemolysis);也就表示,原以Soliris治療的11名難治型PNH病患中有7人發生了溶血狀況,他們換成實驗藥物後現在必須再換回Soliris。

不過後來,其中3名病患繼續接受RA101495治療,而現在第一位病患的LDH指數已趨於穩定並且還舒緩了使用Soliris引起的副作用。

雖然目前數據還在早期,二期臨床試驗也尚未結束,RA Pharma計畫與監管機關洽談三期臨床只收容易治療(easier-to-treat)與輸血無關的病患群,以達到較容易取得藥證的目標

不過,其實RA Pharma比臨床數據更大的問題是市場有多少?的確,Soliris治療的患者群中80%皆屬於與輸血無關的,所以RA仍有機會搶食Soliris的部分市場;Alexion的Soliris今年第三季銷售額達7.56億美元,當然Soliris通過的適應症也不只PNH而已,不過就算可以拿到治療PNH中與輸血無關的病患群藥證,醫生願不願意幫原本治療好好的病患換藥也是一大問題。

話雖如此,RA的PNH還是有一個優勢,Soliris治療要病患每兩周到診所注射,而RA的新藥是病患可以在家自行皮下注射,方便性好很多,也沒有Soliris注射後會有的過敏反應。只不過這樣的優點夠不夠讓投資人買單看來已經明朗了,Ra Pharmaceuticals股價於12/4下跌37%,而Alexion當日還小漲3.4%。

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