《FDA》新草案! 加速兒童罕病療法開發

FDA公布最新兒童罕見疾病臨床試驗指引草案,提供高雪氏症(Gaucher disease)範例給未來申請者參考,也指出了在兒童罕病中需要注意的事項,包括盡量減少安慰劑組人數、由成人的試驗結果推斷劑量,以及明確定義指標及評估方式等。

該草案內容源自於美FDA與歐EMA合作加速推動高雪氏症的藥物開發、在2014年公佈的臨床試驗設計參考原則,只是稍做更新,基本上沒有太大的更動。

這個範例的內容十分詳盡,以含對照組、多臂、多公司的情境,明確說明每一個兒罕須注意的眉角,包括招募條件、適用年齡層、理想指標以及試驗時程。雖然這種疾病非常難做,但如果可以按照這個草案的引導一步一步來,將有助於加速申請,在病患分秒必爭的寶貴時間內開發多重藥物的療法。

以下是該草案的幾個重點:

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