《基因療法》Spark與輝瑞合作的B型血友病基因療法一/二期期中分析結果令人驚艷

Spark與Pfizer(輝瑞)合作治療B型血友病(Hemophilia B)基因療法SPK-9001,日昨於 The New England Journal of Medicine發布第一/二期臨床試驗期中分析數據,結果相當好,明年將進入三期臨床。

患者多為男性

B型血友病是一種罕見疾病,患者因缺乏第九凝血因此而無法凝血,患者多為男性,大約每2.5萬名男性新生兒會有一位為B型血友病患者,目前仍無法治癒,須終生注射補充凝血因子。SPK-9001希望能擺脫患者終生補充凝血因子的宿命,朝向治癒的可能。

根據期中分析數據,.....

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