《基因編輯》CRISPR Therapeutics提出臨床申請 2018年開始在歐洲收案

於12/7宣佈在歐洲提出第一個人體臨床試驗申請:以CTX001治療重型海洋性貧血(β-thalassemia,舊稱地中海型貧血)和鐮型血球貧血症(sickle cell disease)。

1/2期臨床試驗,主要目的為評估CTX001治療重型海洋性貧血成人病患的安全性與療效,預估2018年開始於歐洲收案。CRISPR也將在2018年向FDA提出CTX001IND申請。

CRISPR pipeline:

該公司表示,重型海洋性貧血病患終生需要慢性重病的介入治療。現在利用基因編輯的方式,將病患的紅血球抽出,並將突變「修好」再輸回,只要一次就可以治好,終結與病魔纏鬥終身的夢魘。

CTX001

利用CRISPR-Cas9基因編輯的方式,將病患的造血幹細胞(hematopoietic stem cells)改造為能生產大量的胎兒血紅素(hemoglobin F)。胎兒血紅素是在出生的時候就存在,可以攜帶氧氣,之後轉為成熟的血紅素。本療法之開發為CRISPRVertex Pharmaceuticals之合作計畫。

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