藥華藥公告三期臨床數據 關鍵是P1101歐洲藥證取得時間以及與美國FDA的溝通

此次公告與11/02日公告: 藥華藥(6446)公告策略夥伴AOP公司將於ASH 2017發表治療真性紅血球增生症(PV)新藥P1101之CONTI-PV臨床結果摘要,類似。與對照組的比較,以及為了取得長期療效及安全性臨床數據臨床試驗IIIb(CONTI-PV)預計臨床試驗將於2019年6月結束。種種這些,也許對未來上市有行銷的作用,但P1101已經進入藥證申請,所以關鍵還是要先藥證到手,才有加分的作用。

現在觀察關鍵:

歐洲藥證何時取得? 以及與美國FDA目前溝通的情況,是否必須重新設計臨床? 

1. 有關歐洲藥證取得,目前看起來需要解決: 11/02 日公司公告攸關藥證取得的查廠: 藥華藥(6446)公告接獲EMA通知查廠無重大缺失,但實驗室有兩個關鍵缺失,是否已經改正缺失,沒有看到公告,是否影響藥證取得可以追蹤。

2. 新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)患者的全球性第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗IIIb(CONTI-PV),此臨床試驗乃為取得長期療效及安全性的臨床數據,預計臨床試驗將於2019年6月結束

以下為藥華公告

本資料由  (上櫃公司) 藥華醫藥(6446) 公司提供
發言日期:106/12/11  發言時間:01:19:04
發言人:黃正谷  發言人職稱:總經理  發言人電話:02-26557688
主旨:公告本公司策略夥伴AOP公司在2017美國血液病醫學會年會宣布 Ropeginterferon alfa-2b於治療真性紅血球增生症的CONTI-PV臨床結果
符合條款:第 51 款  事實發生日:106/12/10
說明:
1.事實發生日:106/12/10
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司策略夥伴AOP公司已於美國時間12月10日7:45AM在美國亞特蘭大舉行的2017血液病醫學年會(ASH),以口頭報告形式(Oral and Poster Abstracts320號)發表有關第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗(CONTI-PV)治療一年(含PROUD-PV總共二年)結果之說明。本公司茲就該口頭報告最終結果說明如下:
一、臨床試驗設計介紹
(一)試驗計畫名稱:CONTI-PV為第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗,採開放性,多國多臨床中,IIIb期臨床研究,評估P1101和Hydroxyurea(HU)或最佳可用治療(Best Available Therapy, BAT)的長期療效性和安全性。
(二)試驗目的:本試驗的目的是研究(P1101)在長期控制疾病方面具有療效性和安全性。比較組為Hydroxyurea (HU)或由臨床醫師選擇的最佳可用治療(BAT)。
(三)試驗階段分級:第IIIb期臨床試驗(PROUD-PV後再繼續臨床試驗)治療一年(含PROUD-PV總共二年)之結果。
(四)藥品名稱:
1.藥名:Ropeginterferon alfa-2b (臨床試驗用藥代號為P1101)
2.劑型:皮下注射(Subcutaneous)
3.劑量:中劑量450 μg
4.用法:每兩週施打一劑
(五)宣傳適應症:真性紅血球增生症(PV)的第一線(First Line)治療用藥
(六)評估指標:
主要療效指標(Primary Endpoint)係:
(1)血球容積比指數<45%,三個月治療中不需要放血
(2)血小板指數<400 G/L
(3)白血球指數 <10 G/L
(4)恢復正常的脾臟大小
(七)試驗計畫受試者人數:共170位受試者,多國多中心隨機取樣。
二、主要療效指標之統計結果及統計意義
1.在24個月時,在接受P1101組的完全血液反應率(CHR)達到70.5%,明顯優越於HU/BAT的49.3% (p = 0.0101),達到統計上的顯著意義。更重要的是相較於HU/BAT,P1101組在兩年治療期間臨床症狀改善和血液反應率均穩定持續上升。
2.複合端點指標(composite endpoint,含完全血液反應率(CHR)及疾病症狀的改善),P1101組的複合端點指標達49.5%,也明顯優越於 HU/BAT的36.6%(p= 0.1183)。
3.P1101最為顯著的治療優勢是對JAK2突變的等位基因負擔 (allele burden)之影響,經過24個月治療,P1101 組有69.6% 有部分分子反(partial molecular response),而 HU/BAT 僅有28.6% (p = 0.0046),達到統計上的顯著意義。
4.因目前市面上舊型干擾素治療而產生的不良反應中,特別是在甲狀腺功能障礙及憂鬱症方面, P1101組皆低於5%。受試者因治療而引起的不良反應率兩組相近(P1101 為70.1%,HU為77.2%)。值得注意的是,治療過程中產生的惡性腫瘤包括2例白血病(Leukemia),僅發生在HU組。
三、單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義),並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹慎投資。
四、未來新藥打入市場計畫
歐洲地區治療真性紅血球增生症之銷售權授權予AOP公司,AOP公司目前正為P1101未來上市佈建行銷通路,依據授權合約本公司收取銷售權利金及出售藥品收入;本公司美國地區並無授權他公司,預計招募具有新藥市場行銷經驗之人才建立團隊,自行建立銷售通路、尋求策略夥伴進行合作或對外授權等方向,以追求股東長期最大的權益為目標。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號:P1101
二、用途:P1101係新一代長效型干擾素藥物,現正進行用於治療真性紅血球增生症(PV)等人體臨床試驗
三、預計進行之所有研發階段:歐盟EMA生物製劑新藥查驗登記申請(MAA)
四、目前進行中之研發階段:
(一)提出申請/通過核准/不通過核准:新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)患者的全球性第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗IIIb(CONTI-PV),此臨床試驗乃為取得長期療效及安全性的臨床數據,預計臨床試驗將於2019年6月結束。P1101已於2017年2月由授權夥伴AOP向歐盟藥物管理局(EMA)提出藥證申請,目前正在審理中。
網頁:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02218047?term=AOP2014&rank=3
(二)未通過目的事業主管機關許可者,公司所面臨之風險及因應措施:不適用
(三)已通過目的事業主管許可者,未來經營方向:不適用
(四)已投入之累積研發費用:CONTI-PV於歐洲進行臨床試驗費用目前暫由AOP公司先行支付。
五、將再進行之下一研發階段:
新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)患者的全球性第III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗IIIb (CONTI-PV),此臨床試驗乃為取得長期療效及安全性的臨床數據。
(一)預計完成時間:
預計臨床試驗將於2019年6月結束。
(二)預計應負擔之義務:
本臨床試驗將由AOP執行完成。
六、市場現況
罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵,常常是極為嚴重或是威脅到生命的;其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)是骨髓系幹細胞發生異常變化,使得其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一種疾病,約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢性骨髓性白血病(CML)和原發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症(PV)為身體產生過量紅血球細胞增生的骨髓疾病,通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢,有時好幾年都沒有明顯症狀,發病病人以老年人居多。因為紅血球過多,血液黏稠,血液在某些組織流動緩慢而無法供應足夠的氧氣,會造成病人頭痛、暈眩、感覺虛弱、呼吸困難等等的症狀;嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓,增加中風危險。尤其目前尚未發現有效治療方法,僅能靠定期放血來維持正常血液濃度,不僅不方便還可能因為重複放血引發其他併發症,如血小板過多症等等,嚴重影響病人生活品質。干擾素藥物一直以來都被認為能夠治癒血液疾病,但是缺點為副作用過大難以被病人接受。
本公司P1101已大幅改善目前市面上的舊型干擾素藥物因副作用大而導致劑量難以調升的缺點,並已達到高劑量高療效的特性。P1101的耐受性高,同時採每二週給藥一次,甚至於一個月一次,已達史無前例的成就。緣此,可為 PV病患提供一個深具價值且可長期使用的第一線用藥新選擇。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功, 此等可能使投資面臨風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。

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