《基因編輯》Editas Medicine發表最新研究成果可成功編輯鐮型血球突變

Editas於第59屆美國血液年會ASH發表驗證性試驗(proof of concept)結果,證明可以利用編輯目標兩側完全相同之序列達到較為理想的效果,來編輯造成鐮型血球貧血症的造血幹細胞突變。

延伸閱讀:《基因編輯》CRISPR Therapeutics提出臨床申請 2018年開始在歐洲收案

發表時間:2017.12.11

  • 工具 
兩種系統:CRISPR/Cas9CRISPR/ Cpf1Cpf1也是一個可以修正DNA的核酸酶,與Cas9不同之處在於來自不同細菌,而且更小更簡單。)
 
 
  • 目標細胞

所使用的細胞類型:CD34+細胞,也是成人的造血幹細胞及其子代細胞(hematopoietic stem and progenitor cells,縮寫HSPCs)的其中一種。

  • 實驗目的

針對造成鐮型血球貧血症(sickle cell disease)的突變進行編輯,比較完全相同/不盡相同之帶領序列和者效果為優;評估CRISPR/ Cpf1在基因體同時進行多處編輯的可能性。

  • 方法
CRISPR/Cas9CRISPR/ Cpf1打進CD34+細胞中,帶領系統正確到達目的地的核酸序列,為鄰近目標序列兩邊完全相同/不盡相同之序列,中間夾著要置換的正常血紅素功能序列。
 
 
  • 結果
  1. 若目標兩側序列為完全相同,編輯效果可達30%;若目標兩側序列為不盡相同,編輯效果小於1%
  2. 對細胞活性影響微乎其微
  3. 目標兩側序列須完全與基因體相同,才能引領CRISPR系統前往正確目的地,達到較好的基因編輯效果
  4. Cpf1也可以成功在CD34+基因體內進行多處編輯

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