FDA史上第三個基因療法藥證 Spark拿到了

如大家所預期的, Spark Therapeutics的 Luxturn,全世界第一款針對RPE65基因突變的遺傳性視網膜病變基因療法,昨日獲得FDA的核准,而這也是FDA核准的第三個基因療法,FDA局長也很樂意的宣示基因療法已經從癌症治療領域跨向視力損失。

不過,下一步市場的眼光可能都要轉向,這個恢復視力的歷史性基因療法,真的會開價一百萬美元以上嗎?據了解,這個數字是Spark的CEO在一次法說會中「暗示」的七位數價值,不過,Spark發言人表示,實際的治療成本要等到一月才會公布,而一月開始,就會有特定的醫學中心執行此基因療法。法人估計此療法的銷售高峰為一年五億美元。

 

FDA正式核准Luxturn的適應症是Leber's Congenital Amaurosis(賴伯氏先天性黑蒙 ),這是一種罕見的遺傳性視網膜病變,此療法用於RPE65 基因突變患者,而這個基因對於創造正常視力所需的酶是至關重要的。

簡單的說,Spark的基因療法就是利用經過改造的病毒,將正常的基因輸入患者的視網膜細胞,透過這些正常的基因取代突變基因,進而產生必要的酶以恢復患者視力。

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