Vertex囊性纖維化藥Orkambi歐盟過關!受惠3400名兒童

1月10日,Vertex的Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)獲得歐盟批准於治療6-11歲有遺傳性CFTR基因突變的兒童囊性纖維化(CF)患者。

囊性纖維化(CF)是一種遺傳缺陷疾病,來自父母雙方的CFTR基因都存在F508del突變(homozygous)缺陷造成,CFTR蛋白控制身體中水分進出細胞,該基因缺陷容易使幾個器官中的鹽水比例失衡,並導致呼吸道及消化道內有黏液聚集引起感染;在歐洲,約有一萬二千名12歲以上的兒童患者,而美國則約有三萬名。

Orkambi於2016年9月就被美國FDA批准用於對6至11歲囊性纖維化兒童的治療,這次的批准估計可受惠3400名歐洲兒童。該藥是用Vertex已通過的藥物Kalydeco(ivacaftor)加上Lumacaftor(VX-809)組成的合併療法;Lumacaftor的作用是將CFTR蛋白載至細胞表面,而Kalydeco可幫助CFTR蛋白在到達細胞表面時激活。

Vertex已批准藥物

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