《基因編輯》新技術更精準更快速! Cas9只切單股 波蘭團隊成功編輯亨丁頓舞蹈症突變

波蘭國家研究團隊利用Cas9當中、只切DNA其中一股的核酸酶:nickase,成功修復了亨丁頓舞蹈症病人細胞的基因突變!而這種一次只會切一股的nickase,不但可以提高精確性,同時也能大幅增加安全性,避免脫靶效應發生。

  • CRISPR:從比較簡單的突變開始
  • 病因單純卻無藥可醫的亨丁頓舞蹈症
  • 把鋸子變小刀 精準度、安全性大增
  • 研發Cas9的各種版本 避免脫靶發生
 

CRISPR:從比較簡單的突變開始

基因體編輯CRISPR/Cas9目前還算是個小baby,因此大多先從那些「簡單」的病因下手—所謂簡單,是指造成疾病的基因突變相對明確、單純。例如CRISPR、Editas生產線都有針對相同的遺傳性貧血症進行編輯,就是因為這些都是由較不複雜的單一基因突變所造成的疾病。

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章