羅氏買下Ionis亨丁頓舞蹈症新藥 一二期傳佳績 可望拿下首張藥證

羅氏(Roche)以4500萬買下的Ionis亨丁頓舞蹈症新藥,日前公佈Phase I/II數據,表現相當出色,可望成為第一個被核准的亨丁頓舞蹈症新藥。

成功減少病患神經細胞內毒性蛋白質

研究人員表示,在兩個最高的劑量組,突變產生的毒性蛋白質(huntingtin)平均下降40%;某些病人甚至減少60%。而這是截至目前為止任何亨丁頓舞蹈症療法當中最好的療效,成功減少病患神經細胞中一半的huntingtin蛋白質。

為什麼減少huntingtin蛋白質這麼重要?就是這種基因突變而產生的毒性蛋白質累積在神經細胞內,讓青壯年的病患經歷約20年逐漸失去肌肉協調、大腦認知能力的病程,走向生命終點。

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而這項臨床初期數據,如果能再通過安全性和療效的考驗,有希望拿到亨丁頓舞蹈症的第一個藥證。

研究團隊進一步表示,新藥不但能有效減少huntingtin,而且在最後一次的資料讀取中顯示,下降的趨勢依然持續著:表示huntingtin的清除率有可能隨著時間會越來越好。因此,團隊正展開一項開放式(open-label)的延續性試驗。Roche也為其將安排樞紐試驗(pivotal trial)加速藥證取得。

關於亨丁頓舞蹈症新藥IONIS-HTTRx(RG6042)

IONIS-HTTRxRG6042)是一小段RNA的反股(antisense):透過基因靜默(gene silencing)來讓huntingtin RNA無法轉譯為蛋白質,而關閉huntingtin的表現。

IONIS-HTTRxRG6042)可以減少所有形式的huntingtin表現,包括正常的以及突變的huntingtin,因此能治療所有種類的亨丁頓舞蹈症。

羅氏於2013年向Ionis買下IONIS-HTTRxRG6042),目前已經取得FDA和歐盟EMA的孤兒藥認證(orphan drug designation)。

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