《基因療法》肌肉罕病Solid Bio再傳壞消息!FDA要求臨床試驗暫停 股價盤後腰斬

FDA最近很流行對藥廠臨床喊卡!這次輪到打著「一位肌肉萎縮罕病患者的父親」(Duchenne MD dad)的Solid Biosciences,不但在公司首次公開發行股票前刻意隱瞞臨床被喊停消息,還傳出動物實驗毒性過高而嚇得基因療法權威出走;現在,FDA又因為臨床第一位受試者傳出不良反應,而緊急喊卡!這些行徑讓國外媒體也看不下去,嚴厲批評;負面觀感也立即表現在股價上。

Solid Bio這家公司有很精彩的背景故事:創辦人兼CEO Ilan Ganot原本是一位JP Morgan投資銀行家,不過自從他得知自己的兒子罹患罕見疾病肌肉萎縮罕病(Duchenne muscular dystrophy, DMD)之後,他辭去原本職位,開了一家生技公司,也就是Solid Bio,全心對抗這個沒有解藥、只讓男孩們活到30歲的罕見疾病。

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