藥華藥:研討會數據受注意 但還是先觀察歐盟藥證審核的查廠和臨床數據資料的補充過不過關!

根據藥華藥在第三屆亞洲骨髓增生性腫瘤國際研討會的新聞指出,亞洲骨髓增生性腫瘤國際研討會(MPN Asia)係由藥華醫藥於2016年創始,此次研討會上,PV專家Srdan Verstovsek博士,回顧Ropeg的PROUD/CONTI-PV試驗結果,並依美國FDA所要求的主要療效指標,重新表達並發表統計分析的結果。藥華表示,新一代長效型干擾素在MPN的療效已獲臨床試驗數據證實,且具有低副作用、長效且可使用高劑量的特色。

不過,現在有兩個關鍵觀察一是歐盟藥證審查,和FDA對Ropeg的臨床如果要求優越,而非當初藥華在Proud臨床試驗的不劣於HU藥的臨床試驗,要不要重新進行新的臨床試驗,似乎還在等待美國FDA的決定。

無論如何藥華藥的Ropeg還在歐盟藥證還在審查中,尤其是查廠的問題,因去年年底公司才公告:

依EMA藥證申請規範,AOP公司原本預計於12月底送交第一階段的問題回覆初稿,並於2018年3月底將全部完整的資料提送EMA進行審核。但由於EMA審核與查廠過程中,要求「重新定義起始物」(Designation of starting material ) – 係聚乙二醇(PEG)分子的部分並修正部分分析方法的最小偵測值,本公司完全接受EMA要求,並已完成初步實驗。另這部分的文件原並不包括在已送交EMA的「通用技術文件」 (Common Technical Document (CTD))中,EMA希望提交完整資料以了解PEG生產流程、控制策略及相關分析方法等,遂要求2018年5月一次送交完整資料以利審核。不知道現在這項資料進行得如何? 也是我們投資人應該關心的。因為藥證的取得,查廠是重要關鍵。

以下為藥華藥4月1日發布之新聞稿:

第三屆亞洲骨髓增生性腫瘤國際研討會成果豐碩
藥華醫藥Ropeg依美國FDA要求主要療效指標達優越性

第三屆亞洲骨髓增生性腫瘤國際研討會(MPN Asia 2018)3月31日於杭州洲際酒店舉行,研討會旨在提供MPN疾病最新的治療觀點。由於MPN目前尚無有效的治療方式,前二屆研討會獲得國際血液疾病領域醫師與專家學者重視,MPN Asia已成年度大事。藥華醫藥(台灣櫃買中心股票代碼:6446)執行長林國鐘表示,這是一場擁有世界一流講者和高度互動的會議,希望提供血液疾病的最新研究結果以及來自世界各地治療MPN疾病的觀點,MPN仍缺乏一線用藥,而新一代干擾素在血液疾病的治療已有卓越的臨床試驗數據,儼然已為MPN治療顯學。

亞洲骨髓增生性腫瘤國際研討會(MPN Asia)係由藥華醫藥於2016年創始,第一屆於台北舉辦、第二屆於東京,而本屆移師中國杭州,依往例邀請歐洲、美國、日本、中國大陸、台灣等MPN領域最頂尖的意見領袖(KOL)發表最新的藥物研發與疾病治療方式。議程安排分為MPN的基礎科學、MPN焦點話題、MPN於亞洲地區,以及干擾素的復興。新一代長效型干擾素在MPN的療效已獲臨床試驗數據證實,且具有低副作用、長效且可使用高劑量的特色,因此近年干擾素是MPN治療更好選擇受到熱議,現今PV專家SrdanVerstovsek博士,也在本屆研討會回顧Ropeg的PROUD/CONTI-PV試驗結果,並依美國FDA所要求的主要療效指標,重新表達並發表統計分析的結果。此次會議,有近百位中國的權威醫師參加,見證Ropeg的興起及令人振奮的臨床數據,均對藥華醫藥其自主研發的新一代長效型干擾素Ropeg表達極大的興趣。目前Ropeg已進入商業化的準備,日前藥華醫藥於台北進行全球策略會議,商討Ropeg的行銷方向以及擴大適應症的臨床試驗之啟動。

MPN Asia 2018由中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院副所院長王建祥、浙江大學血液病研究所所長金潔開場致詞,國際血液學會(ISH)常務理事會主席Ruben Mesa醫學博士發表MPN焦點話題「New Therapies for MPNs(骨髓增生疾病的新療法)」。Ruben Mesa是美國國家癌症資訊網(NCCN)骨髓增生性腫瘤指南專家組主席,致力於改善骨髓增生性腫瘤患者的治療和生活質量之藥物研究,曾擔任超過45項臨床試驗的計畫主持人或共同研究者(包括執行Ropeg治療早期原發性骨髓纖維化(PMF)的美國臨床試驗),撰寫並發表超過300篇相關論文著作。

NCCN於2016年10月發布了第一套骨髓增生性腫瘤(MPNs)指南,並於2017年夏天更新增加了真性紅血球增生症(PV)和血小板增生症(ET)的治療指南。Ruben Mesa提到治療PV病患一直具有挑戰性,目前有以舊有癌症用藥hydroxyurea(HU)來暫時控制病情,但可能有毒性,且這種療法並沒有真正批准用於PV,新的NCCN指南闡明JAK2抑制劑Jakafi的作用,然Jakafi是PV的二線療法,仍然缺乏一線療法。更重要的是,雖Jakafi能緩解上述疾病中脾臟腫大的不適症狀。然而臨床使用經驗也發現,接受Jakafi治療的病患,一旦停藥後普遍預後不佳。長期使用Jakafi的病患,疾病往往於數年後復發(relapse);一旦疾病復發後將面臨無藥可用的情形。根據美國德州大學安德生醫學中心血液科教授SrdanVerstovsek最新臨床研究發現,經Jakafi治療、停藥後復發的骨髓纖維化症患者中,35%(22/62)病人的血癌細胞出現新的基因突變,其中包含極惡性的ASXL1基因突變(61%, 14/22),大幅縮短病人的存活率,由平均16個月降為6個月。

與會的中國大陸、日本、台灣醫學專家,也分享了亞洲地區的臨床經驗,包括中國MPN領域的學術領導人肖志堅醫學博士、台灣血液疾病權威施麗雲教授、日本宮崎大學醫學院消化內科和血液學教授下田和哉(Kazuya Shimoda)等。肖志堅以「MPN:中國的經驗」為題,表示2017年Jakafi在中國上市,MPN患者可接受Jakafi治療,但是Jakafi在PV及ET的臨床研究上,遠期療效如血栓發生率、纖維化和白血病轉化,尚無答案。

在本屆研討會的「干擾素的重生」(IFN Renaissance)議程中,特別邀請血癌及肝炎的權威專家共同與會,包括美國Richard Silver醫學博士、SrdanVerstovsek博士,與法國Jean-Jacques Kiladjian博士及台灣中研院院士陳培哲進行演講以及交流。因血癌及肝癌的相似性及干擾素治療的類似性,使這兩個領域的學者專家聚在一起交流激盪出不同於以往的火花。本次研討會除了促進國際重量級專家學者在血液疾病上的交流,讓血液疾病更被重視之外,也提升台灣新藥研發的國際能見度,並取得發聲權。會末並預告第四屆國際骨髓增生性腫瘤研討會(MPN Asia 2019)將於韓國首爾舉行。

藥華醫藥自主開發的Ropeg是一種全新的alfa-2b長效型干擾素,具有史無前例最低副作用、最長效且可使用最高劑量的特色,最重要的是病人接受度高,為史上最好的干擾素,可為病患帶來最大效益,除了停止疾病惡化(disease progression free),更有被治癒的可能。歐洲夥伴AOP公司已向EMA遞件申請治療PV第一線用藥之Ropeg(商品名BESREMI)上市許可且已進入審核階段,其中歐洲EMA已於去年9月來台進行實地查核,並於今年的1月給予藥華醫藥台中及台北生產廠GMP認證;今年2月中,藥華醫藥團隊在國際知名的權威意見領袖(KOL)及法規專家的陪同下,與FDA官員面對面會議,結果進展順利,有助於Ropeg申請美國藥證。

藥華醫藥表示,公司開始著手進行Ropeg上市行銷的準備動作,去年延攬Marija Sebastian博士擔任美國行銷副總,Marija Sebastian過去曾在諾華領導8個新藥上市,更參與PV二線用藥Jakavi全球的行銷。Marija Sebastian博士在加入諾華前,曾任職於麥肯錫,為醫療照護客戶提供商業化戰略,未來將代表藥華醫藥與權威醫療團體互動,並統籌規劃Ropeg於美國及亞洲市場的行銷。日前藥華醫藥董事會,海外分公司人員皆回台參加全球策略會議,商討Ropeg的行銷方向與各國營運計畫。此外,公司也規劃擴大其他適應症的臨床研究,適應症除了PV之外,今年將啟動ET與B肝的三期臨床試驗,使Ropeg市場價值極大化。

 

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