只治一眼,另一眼也會好?謎一般的GenSight眼部罕病基因療法三期結果

位於巴黎的GenSight Biologics治療眼睛罕見疾病的基因療法,剛公佈謎一般的臨床三期試驗結果:雖然接受治療的那一眼確實有達到視力改善…但是,接受安慰劑治療的那一眼,也奇蹟似地改善了!

更神奇的是,兩眼改善的程度,可以說是一模一樣!

遺傳性視神經罕病

這個罕見疾病叫做Leber氏遺傳性視神經病變(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON),是由於粒線體基因體的突變所造成,屬於母系遺傳(粒線體只有媽媽的會被留下來),好發於年輕男性。約在15-30歲左右,視野中間會開始出現一盲點,逐漸演變為中度視障或完全視力喪失。

目標粒線體的基因療法

GenSight的粒線體基因療法技術GS010,是利用腺相關病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)載體,將LHON突變所失去的基因送入細胞內,轉譯為蛋白質後,進入粒線體,執行其正常功能。

基因療法先驅GenSight之所以會先從眼部的罕病下手,主要是因為眼睛獨立於身體其他部位,因此比較不會有太嚴重的脫靶效應。雖然治療確實改善了患者視力,不過治療組與對照組無顯著差異,等於臨床試驗結果是失敗的。

儘管首要目標視力改善無顯著差異,GenSight強調他們在次要目標:視網膜的結構上產生了與對照組顯著的差異,而他們相信這是因為GS010有效保護了視網膜神經節細胞(retinal ganglion cells)的完整性,不受LHON影響而產生病變。

即便如此,投資者似乎對於這個說法興趣缺缺,GenSight於四月四日的股價幾近腰斬。

不過,這個結果真的很令人驚訝,也很有趣。對照組的治療為sham therapy,也就是一樣是進行眼球玻璃體內注射(intravitreal injection),但是注射的只是生理食鹽水,結果卻也出現了改善效果!不僅如此,其改善程度還跟GS010治療組一致!

這個現象也引起了GenSight CEO的興趣,他表示,也很好奇是否治療其中一眼也能為另一眼帶來意想不到的好處。

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