FDA突破性療法真的有價值? 哈佛學者認為 突破性療法需要改革

最近在《新英格蘭醫學雜誌》中,哈佛大學的Jonathan Darrow、Jerry Avorn和Aaron Kesselheim發表的文章,點出了有關美國FDA的「突破性療法」所產生的諸多問題,認為需要改革;不過,即便如此,FDA仍會堅持原有的立場。茲將不同的觀點簡述分享給讀者。

「突破性療法Breakthrough Therapy」的法源來自於2012年FDA安全與創新法案(FDASIA),迄今實施六年(延伸閱讀:突破性療法 Breakthrough Therapy),簡單的說,FDA制定了適用於突破性療法的政策,包括明確的員工責任、縮短FDA回應時間,並為申請者提供了強化指導。

「突破」二字易被誤解?

在這篇文章中,撰文者指出,從臨時分析、研究數據橋接方法、定制療效指標的建議、到製造檢查、上市後研究等的專題討論,FDA與申請者的溝通可以在開發過程的早期就開始。這種方法為生物製藥公司帶來了巨大的好處,單以新藥產業「搶時效」的這個標準來看,作者引用一份報告顯示,獲得突破性療法認定的藥物,平均發展時間為4.8年,而非加速療法的發展時間則為8年。

愈來愈多的評論家指出,FDA正在以越來越少的數據批准這些突破性療法藥物,使得這些藥物在未經測試和不確定下,相對的價值遠遠超過當前的療法。文內數據指出,整體而言,在31項突破性療法認定中,16項(52%)基於第1期或第2期臨床數據基礎取得批准;14項(45%)僅獲得一項樞紐試驗的支持,其中13項(42%)基於非同時控制或劑量比較的試驗。

作者認為,將這些藥物稱為「突破性」,已經促使大眾媒體抓住這些新的療法,並將其視為開創性的遊戲改變者,然而有些獲得貴賓服務的藥物並未達標。

Endpoint News舉出一例:Acadia的pimavanserin。這項突破性療法藥物在兩項研究失敗後獲得批准,之後勉強通過樞紐項目。主要評論者不認同這種藥物,但是,FDA諮詢委員會的大多數專家認為利益超過風險,因此最後還是獲得批准。

這三位作者說,現在應該是時候把「突破」這個字眼換個名稱,才不會那麼容易被誤解。不過,應該是不可能發生的。

FDA堅持原意

根據Endpoints News報導,在一封回信中,FDA藥物評估和研究中心官員得出結論,儘管並非每個突破性療法藥物都能履行其承諾,但該機構並沒有設置太低的門檻,他們提醒也不要把它設得太高。「FDA需要工具來識別和加速藥物的批准,這些藥物可以顯著改善患有嚴重或威脅生命的疾病、且治療選擇不足的患者的生命。突破性療法指定已經做到了這一點 ,雖然不是沒有挑戰,但肯定不會影響我們審查的徹底性或支持批准的證據標準」。

這番討論還是會持續,只是,川普總統的態度是要求更快的批准而非更高的標準,所以,突破性療法還是會好好地待在那兒。

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