《FDA》加速精準醫療! 提供指導原則讓次世代測序的上市路徑更有效率

美國FDA上週四完成了與次世代測序(NGS)有關的兩份指導文件,並起草了腫瘤試驗體外診斷(IVDs)的新指南,給予開發者設計、開發和驗證測試的建議,以提供更有效的市場途徑。

FDA局長Scott Gottlieb 表示,這是FDA針對藥物和診斷系統共同開發的通用申請,所邁向目標的一步。FDA解釋,NGS可以幫助醫生查看數以百萬計的DNA變化,而這些變化可能決定一個人是否罹患遺傳疾病或有這方面的風險,也能幫助治療決策。

"在研究和臨床環境中採用NGS技術,有助於識別無數新的遺傳基因突變。然而,關於基因突變的訊息通常以一種不公開的方式儲存",FDA設備和放射健康中心主任Jeffrey Shuren解釋,而這次新公布的遺傳基因突變數據庫的最終指南,正是希望打破這種模式,轉而透過鼓勵數據共享和公共數據庫中累積的證據,來支持基因組測試的臨床有效性,幫助提供更有效率的市場途徑。

目前已通過的三個NGS腫瘤學平台

顯然,FDA對於新的治療結合體外診斷的趨勢,站在積極面的立場。據了解,迄今FDA已授權三個NGS 腫瘤平台,分別是

1、FoundationOne CDx:2017年11月批准,可檢測324個基因中的基因突變。
2、MSK-IMPACT:2017年11月獲得核准,可檢測468個基因的基因突變。
3、Oncomine Dx Target Test:2017年6月核准,可檢測23種基因的基因突變。

另外,根據Focus,其他FDA通過的使用NGS技術的測試,包括Praxis Extended RAS Panel(檢測兩種基因)和FoundationFocus BRCA(檢測兩種基因)。

指導重點

至於周四發布的兩份指導文件,以及一份新起草的指南,則包括:

1、旨在幫助診斷疑似遺傳疾病的新一代測序(NGS)基於體外診斷(IVD)的設計,開發和分析驗證的考慮事項:
這份41頁的指南,旨在提供基於NGS測試的設計、開發和驗證建議,以及針對上市前的提交內容,FDA確定測試分析有效性的看法,包括如何檢測是否存在基因組變化等等。

2、使用公共人類遺傳變異數據庫支持基因和基因組體外診斷的臨床有效性:
這份16頁的指南,描述了開發者如何依賴來自FDA認可的公共數據庫的臨床證據來支持臨床主張,以及描述了產品開發人員如何使用這些數據庫來支持他們正在開發的NGS測試的臨床驗證。

3、腫瘤試驗體外診斷研究:簡化確定研究風險的提交過程指南:
這份7頁的草案,描述了某些腫瘤學試驗的開發商,針對試驗性癌症藥物或生物製品的試驗中,被認為存在重大風險、不存在重大風險或免於復核者,如何使用簡化的提交流程來確定是否使用研究性的IVD 。

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