死亡疑慮不敵堅強數據! FDA授予羅氏血友病藥Hemlibra突破性療法資格

上月底Genet為各位報導的羅氏及其子公司Genentech血友病藥Hemlibra臨床死亡案例,儘管背後安全疑慮四起,FDA還是在417日世界血友病日(World Hemophilia Day)這天,核予其治療沒有8凝血因子抗體的A型血友病突破性療法認證(Breakthrough Therapy Designation)。

關於A型血友病 你需要先了解的事

為了要使血液凝結,第8凝血因子afactor VIIIa,以下簡稱F8a)是不可或缺的角色,F8a會將細胞膜上的另外兩種凝血因子FXfactor X)和FIXafactor IXa)結合在一起,啟動下游凝血機制。而A型血友病患(Haemophilia A)就是缺少F8a、或血液中的F8a不足以在出血時讓血液正常凝結。

Hemlibraemicizumab)就是補替F8a這個血友病患體內缺少的角色,讓血液凝固能夠正常進行。

然而,血友病治療上最棘手的挑戰,就是血友病患的免疫系統對於這些外來的第8凝血因子產生了抗體(inhibitors),摧毀這些凝血因子的補給。

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