《基因療法》Bluebird遺傳性貧血臨床試驗傳佳績 朝治癒目標邁進

Bluebird改良後的遺傳性貧血臨床試驗傳出相當正面的成績,有效減少輸血次數—甚至讓病患再也不用接受輸血。

基因療法LentiGlobin

Bluebird的當家基因療法之一LentiGlobin,就是用病毒載體(lentivirus)承載著可以做出正常血紅素球蛋白(β-globin)的基因,注入從病患體內分離出來的造血幹細胞當中。LentiGlobin會將正常的血紅素蛋白基因插入幹細胞當中的基因體內,開始表現可正常攜氧的血紅素。這時,再把這些幹細胞輸回病患體內,讓病患可以從此以後自行合成正常的血紅素。臨床上的治療目標為永遠治癒這個疾病,讓病患不再仰賴輸血治療重型海洋性貧血β-thalassemia,舊稱地中海型貧血)和鐮型血球貧血症sickle cell disease)。

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