《FDA》撤銷突破性療法資格的理由? Synthetic Biologics股價暴跌三成

昨天美股有一家公司股價跌了30.328%,雖然是一家所謂的Penny stock(通常指價格在1美元以下的雞蛋水餃股),但是該公司大跌的原因是撤回了突破性療法資格,這就有點值得留意了。

為了幫助一些特別需要關注的藥物加速審批,2012年FDA開始了「Breakthrough Therapy(突破性療法)」計畫,凡是被認可為突破性療法,申請上市審核流程會順暢許多。一般企業收到突破性療法認定都很開心,不過,這個認定是有可能被撤銷的,雖然很少見,可是不代表沒有,而被撤銷的公司也很少主動說明。

2018財會年度迄今已有4件取消資格

昨天股價大跌3成的公司Synthetic Biologics,有一個獲得突破性療法認定的新藥SYN-004(ribaxamase),用在保護腸道微生物群免受由某些抗生素引起的破壞,並防止艱難梭菌感染。不過FDA在審查2b臨床試驗數據時,觀察到研究中致命的不良事件,然而基於有限的安全數據以及因為任何原因無法完成研究的患者的統計方法,FDA無法對其進行全面評估,因此不再符合突破性療法的要求。

Synthetic Biologics心知肚明, FDA這是打算撤銷突破性療法資格,因此自己乾脆「主動」撤回突破性療法資格,並繼續與FDA溝通,以一般的條件繼續往三期臨床試驗邁進,並同意他們的主要療效指標應該是"減少ribaxamase治療組相對於安慰劑的艱難梭菌感染(CDI)的發生率。"

Synthetic Biologic公司治療艱難梭菌感染的新藥SYN-004 (ribaxamase)在2017年的五月因IIb臨床試驗結果可以顯著性的減緩艱難梭菌感染的症狀,大約有71.4%高標,因而被FDA授予「突破性療法」的資格。

也因為這則新聞,國外媒體統計了,其實突破性療法被撤銷的案子並非罕見,以2018財會年度(去年10月1日開始)而言,迄今已經有4個藥物被取消突破性療法認定。而2014-2016年間有八個被撤銷或自行取消,2017年則有三個突破性療法被FDA取消,另有兩個自動撤銷。

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