Alnylam超級罕病三期試驗設計獲FDA支持 加速藥證取得

Sanofi決定退出之後,留下Alnylam獨自在超級罕病新藥lumasiran的研發征途上孤軍奮戰。不過,FDA決定要出手相助;Alnylam宣佈已與FDA達到共識,將三期試驗指標設計為小而快,加速藥證核准流程—假如一切順利的話。

以RNAi治療高草酸尿罕病

這個超級罕見疾病叫做原發型高草酸鹽尿症(Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1),患者體內會不停產生過多的草酸,在腎臟和尿道形成草酸鈣結石,一半的病患會在15歲以前腎衰竭,8成病患會在30歲以前罹患末期腎病。目前除了洗腎、腎臟和肝臟移植,沒有其他治療方法。

Alnylam是家RNAi基因靜默)公司,當然就是用RNAi的方法來治療PH1Lumasiran的目標是肝臟中產生草酸的酵素功能,在RNA的階段抑制其表現。

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章