《FDA》峰迴路轉! Portola逆轉抗凝血劑新藥拿下藥證 惟需進行上市後評估

Portola曾被拒於FDA門外的促進凝血新藥Andexxaandexanet alfa),在獲得加速審核資格(accelerated approval)後,終於苦盡甘來、順利獲得藥證了!被核准的適應症為:在使用抗凝血劑rivaroxabanapixaban之後,病患發生無法止血而至威脅生命安全的情況下使用。

逆轉抗凝血劑副作用

在血栓性事件如中風、肺栓塞(pulmonary embolism)以及靜脈栓塞(venous thromboembolism)的治療上,抗凝血劑(anticoagulant——或者更精確地說,第Xa凝血因子抑制劑(Factor Xa inhibitor——rivaroxabanapixaban因為卓越的安全性與療效而逐漸受到歡迎。不過,隨之而來的就是抗凝血治療的主要副作用——血流不止。2016年光是在美國,每個月就有將近12萬件因為使用第Xa凝血因子抑制劑後無法止血而就醫的事件、以及約兩千起失血過多死亡的案例。

峰迴路轉的藥證申請之路

看到這個市場需求,舊金山公司Portola研發促進凝血新藥Andexxa,希望在緊急突發狀況下能逆轉抗凝血機制。不過Portola藥證之路似乎不太順:2015年當公司提出NDA申請之後,隨即被FDA拒絕,理由是希望能看到更多製程相關資訊,以及在對抗其他抗凝血劑如edoxabanenoxaparin的效果如何。

Portola透露,FDA在2016年所回覆的complete response letter中,最重要的要求就是要看到公司完整製程。這是因為Andexxa屬於突破性療法,臨床走的速度比製藥快很多。

收到complete response letter後滿一年,Portola再次向FDA提出申請。不過就在原先預計藥證核發前沒多久,公司突然對外宣布FDA需要更多臨床資料,因此藥證核發進度可能會延遲,造成股價下跌。結果公司準時在原訂日期(5/4)之前宣布拿到藥證,令人跌破眼鏡。

未來五年將進行上市後評估

不過,透過加速通關拿到藥證表示公司必須做上市後療效評估的臨床試驗(post-marketing trial)來證實Andexxa確實能有效幫助凝血。這項許可主要是根據兩個三期臨床試驗的結果,試驗對象為健康人。Andexxa的仿單上也加註了黑框警告(black box warning):只能在使用抗凝血劑後發生或其他威脅生命的止血不止緊急狀況下使用。

公司將在六月上市第一代產品,明年初倘若FDA滿意產品製程後,就會發行量產化設計的第二代Andexxa。而上市後評估也將於2019開始、2023結果報告出爐。Portola 4日盤前股價上漲3%,市場分析預估公司營收將於2022年到達7.49億美元。

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