《阿茲海默症》新玩家Alynlam將推動siRNA進入人體臨床

儘管許多大廠經過多次失敗後退出了戰場,但是仍有新進者打算挑戰阿茲海默症這個最棘手的疾病。RNAi(RNA干擾)新型療法的專家Alnylam,昨日宣布已經能將一種新型的RNA小干擾藥物(siRNA,small interfering RNA drug )繞過血腦屏障,遞送到大腦和脊髓區,下一步將把siRNA療法推進中樞神經系統疾病和老年痴呆症的臨床試驗。

Alnylam聚焦在RNAi(RNA干擾)新型療法的研發,該技術是利用獲諾貝爾獎的RNAi機制來操縱阻止可能引起疾病的蛋白質形成。不過,RNAi藥物一直存在藥物輸送困難的問題,但Alnylam成功克服這個問題。該公司表示,在進行囓齒動物研究時,已經能把siRNA透過腦脊髓膜內注射遞送到大腦和脊髓區域,他們能持久的沉默疾病標靶基因轉錄,提供原則性證據證明他們有機會成功。

新舊玩家交替  治療重點轉移

利用這個新技術,Alnylam的新計畫是在今年稍晚決定第一個中樞神經系統的候選產品,聚焦一系列難以擊敗的疾病,包括阿茲海默症、亨廷頓式病、以及帕金森氏症。該公司表示,中樞神經系統中有大量未被滿足的需求非常適合RNAi的治療,Alnylam將開始推動中樞神經系統的人體臨床試驗。

阿茲海默症被認為是生物製藥領域最棘手的疾病,默克最近因使用BACE1抑製劑失敗後,他們的研究人員認為,整個β澱粉樣蛋白的治療理論,可能只是一個驅動數十億美元錯誤投資的想像。現在許多大咖級的參與者,比方說輝瑞、阿斯特捷利康、葛蘭素史克等等,在多次失敗後幾乎已經退出此戰場。

但是仍有新玩家闖進阿茲海默症的領域,諸如Celgene、新創公司Denali和本文的主角Alnylam等。據了解,現在許多的治療重點已經轉向出現症狀前的患者,以及同時瞄準超過一個標靶的聯合治療。此外,FDA已表示願意提供新的指南,更加關注該疾病的生物標誌物,以幫助藥物能夠改善對患者的認知能力。

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