《FDA》局長決心打開通道 加速基因療法投入市場

週二在再生醫學聯盟年度董事會上,FDA局長Scott Gottlieb談到了FDA的基因療法政策計畫。

根據Endpoints News的報導,Gottlieb引用一項麻省理工學院的研究,預測2022年底將有40個基因療法獲得FDA批准,速度相當驚人,目前「FDA有超過500種涉及基因療法的研究性新藥申請...單是去年,我們收到超過一百多個此類申請,顯示了這個領域的科學研究強度」,局長這麼說著。

真實世界證據的重要性提升

也因此,他表示將會為基因療法開發者打開一條通道,加速第一波基因療法投入市場。Gottlieb表示,為了加快速度,某些基因療法可能符合21世紀治癒法案所確立的再生醫學先進療法地位(regenerative medicine advanced therapy , RMAT),可以賦予快速通道(fast track)和突破性療法(breakthrough)認定的所有好處,開發商最終也可能申請加速核准(accelerated approval)。

他表示,第一個受益於基因療法領域的將是血友病,FDA將願意接受更多的不確定性,以換取有希望的療法,至於長期有效性,比方說證明血友病患者的出血率降低 ,可以透過上市後的追蹤。"使用註冊和真實世界的證據(real-world evidence)可能在這方面發揮越來越重要的角色...我們的目標之一,就是在新產品獲得批准後,有一個能夠即時監控安全問題的系統。"

生產問題也要協助推動解決

雖然指導方針尚未公布,不過為了加速基因療法進入市場,局長除了談到透過產品上市後的即時監控安全問題的系統,也談到了有關基因療法審核時的一些固有問題。

Gottlieb指出,比較傳統藥物和基因療法時,會發現臨床與產品問題的分析幾乎完全顛倒。簡單的說,基因療法的臨床療效通常較早就被建立,因此只佔評估的20%,其他80%的評估過程都在解決製造和質量問題。

比方說,生產基因治療載體過程的低效率,使其成本過高,因此,為了幫助解決這些問題,FDA也正努力透過呼籲提高細胞系產量的行動,以及在連續生產(而不是批量生產)平台上"積極追求新的投資"來協助實現目標。

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