BioMarin血友病基因療法報佳績 市場卻不捧場

BioMarin公佈血友病基因療法1/2期臨床結果,在特定劑量組表現不錯;不過,市場分析師卻指出病毒載體表現不穩定的疑慮,讓公司股價受到影響。

A血友病是一種遺傳疾病,患者體內缺乏第八凝血因子,以致於流血時無法自行止血。目前的標準治療是每週兩到三次定期輸注第八凝血因子的預防性療法(prophylaxis)。即便如此,許多病患仍會發生自發性出血事件。

BioMarin這家基因療法公司,利用腺相關病毒(AAV)載體,將第八凝血因子的基因送進病患體內表現。公司於稍早在2018世界血友病大會(World Federation of Hemophilia 2018 World Congress)上公佈了進行兩年的臨床1/2期試驗結果。

特定劑量組表現佳 公司看好再加碼

結果乍看之下蠻正面的:其中一劑量組的年平均出血率降低了97%。看到這樣長期穩定的療效,BioMarin現在的計畫是,在接下來的樞紐試驗再增加90名受試者,讓總人數增加至130名。

BioMarin相信,增加受試者人數更能讓試驗結果證明該劑量的基因療法勝過目前的標準治療。BioMarin針對該劑量治療組所公佈的臨床結果正面消息如下:

  • 表現最好的劑量組(6e13 vg/kg)在第二年完全沒有人發生自發性出血和關節出血。
  • 該劑量組在治療前有14%的病患,在沒有靠輸注第八凝血因子的情況下,沒有發生出血事件;治療後兩年相同情形的病患,則大幅增加至86%
  • 治療後104週,仍仰賴輸注第八凝血因子的病患減少96%
  • 治療後兩年的病患生活品質指數(測量依據:Haemo-QoL-A)比治療前增加17.3分(臨床上最低標準為5.2分)

儘管公司對於臨床結果感覺相當正面,市場分析卻傳出了不同的聲音。

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