《基因編輯》沒那麼容易!CRISPR與Vertex的CTX001人體臨床IND申請 遭FDA暫停

基因編輯進入人體臨床試驗,是今年業界期待的一件大事,不過昨天FDA卻暫停了CRISPR與Vertex提交的CTX001第一/二期臨床試驗申請(IND),CRISPR公司並未多做細節說明,只發表短短聲明,表示期望在不久的將來獲得有關FDA的更多信息,並計劃與FDA一起快速展開作業以解決問題。

CRISPR與Vertex是在去年底宣布結盟,共同開發以CRISPR Cas9基因編輯技術為基礎的CTX001,用於治療鐮狀細胞疾病的成年患者。CTX001是一種針對β-地中海貧血和鐮狀細胞病(SCD)患者的基因編輯的自體造血幹細胞療法,該藥物設計用於在紅血球細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF;血紅蛋白F)。

據了解,此IND人體臨床申請是由CRISPR與Vertex於今年四月間向美國FDA提出,目前FDA是暫時擱置IND申請(clinical hold),CRISPR與Vertex表示,「FDA正等待解決某些問題,作為對IND審查的一部分」。兩家公司同時強調,CTX001在歐洲治療輸血依賴性β地中海貧血成人患者的第1/2期臨床試驗計畫,不會因為FDA的舉措而變化,仍預計將在2018年下半年開始進行試驗。

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