美國FDA與歐盟EMA審查結果互相打臉 裘馨氏肌肉失養症兩項藥物難兩地通吃

美國與歐盟的藥證,向來被視為走向國際市場的代表,只是這兩個市場取得藥證以及進入銷售的過程,其實是有相當大的差異的。且不談這些,單是對藥物審核的看法,美國FDA與歐盟EMA也不乏完全衝突的立場,最明顯的,就是最近發生在裘馨氏肌肉失養症(DMD)的藥證審核上。

審核看法完全對立

約莫兩年前,美國FDA以史上最具爭議性的決定,核發Sarepta的Exondys51(eteplirsen)藥證,准予治療DMD患者;不過歐盟EMA轄下的人用藥品委員會(CHMP),卻在上周五(6月1日)對該藥投下了反對票。

相對的,PTC公司的ataluren,因為多次臨床試驗無法證實有效性,已被美國FDA冷落多時,但是歐盟這同一組委員會,竟然接受了PTC ataluren擴大病患族群,得以延伸至2歲以上患有無意義突變的DMD患者。

美國FDA與歐盟EMA在這兩個DMD藥物上完全對立的看法,非當事人難以置喙,當然了,兩家公司都沒有放棄繼續努力,諷刺的是,其實許多生技業高層認為以目前的數據,兩顆藥根本都不應該上市,只是,最後決定還是掌握在FDA與EMA手中。

關於裘馨氏肌肉失養症DMD
是一種會造成肌肉萎縮無力的性聯遺傳疾病,常見於男童。DMD來自於一種使蛋白質轉譯提前中止的基因突變(nonsense mutation),這樣的基因變異(nmDMD)造成了維持完整肌肉細胞的蛋白質Dystrophin無法正常表現。DMD的惡化速度快,12歲以前病童即失去自行能力,20歲左右即因肺炎及心衰竭併發症死亡。

延伸閱讀:
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《FDA》無療效! 拒絕藥證審查 PTC數戰FDA 股價大跌

 

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