《ASCO》Celgene與Bluebird骨髓瘤CAR-T數據一年存活期近低於預期 不過分析師卻叫好

美國臨床腫瘤學家協會(ASCO)年會正式開幕!今年最重頭戲的一場演講-Celgene和Bluebird Bio合作開發的BCMA CAR-T用於治療晚期復發/難治型骨髓瘤的臨床試驗bb2121於周五舉行;不過因為先前的數據太好了,再加上競爭者進度加速,市場期望變得又高又嚴苛,這次公布的無惡化存活期(PFS)數據11.8個月略低於市場期盼的12-15個月,讓Bluebird 股價在周五盤後下跌約5%,不過市場分析師認為對已經經過多種治療都失敗的病患來說,這樣的數據相當的好,也使得周一股價反彈4.88%,收191.30美元,市值來到96億美元。

搶當美國第三個CAR-T

Bluebird曾在今年年初表示,2019年底前將有三樣產品送件申請核准,其中一個就是bb2121,而這項CAR-T療法在去年12月的美國血液年會(ASH)上公布的第一期臨床數據也相當突出,針對晚期復發/難治型骨髓瘤的研究中,94%的患者達到客觀反應(OR),89%達到至少非常好的部分反應(PR),很可能成為FDA繼諾華跟Gilead/Kite之後第三個批准的CAR-T療法。

文章連結:《美國血液病年會》Bluebird首度公布CAR-T療法亮眼數據 股價大漲17.91%

這也讓市場對於6月1日兩家公司在ASCO上公布的更新數據充滿期待,投資人格外關注客觀反應率(OR)及無惡化存活期(PFS)的數據更新,如果夠好就能向FDA申請加速審核,這項bb2121試驗在美國及歐洲分別取得突破性及PRIME資格,也就是說,監管機關若視數據不錯就很有機會先行批准上市。

總體反應率80.6%,無惡化存活期11.8個月

在這次的ASCO上,兩家公司就bb2121的臨床反應率更新進行報告

反應率評估:

  1. 在11位BCMA高度表現的病患組中,施打4.5億株CAR-T細胞注射的高劑量組,治療後有54.5%的病患有完全反應(CR),27.3%達到良好的部分反應(VGPRs)及9%有部分反應(PR),客觀緩解率(ORR)達91%。
  2. 而在共8位的BCMA低表現組中,施打4.5億株CAR-T細胞注射的高劑量組,CR則為37.5%,VGPRs 為50%,PR為12.5%,不過整體緩解率(ORR)達100%。
  3. 在不針對BCMA表現的病患群,施打1.5億株CAR-T細胞注射的劑量組中,22名病患中50%,VGPRs為36.4%,PR為9.1%,客觀緩解率(ORR)為95.5%。
  4. 總體而言,客觀緩解率(ORR)為80.6%。

療效持久性評估:

  1. 在18名接受1.5億株CAR-T細胞注射的劑量組中,觀察到無惡化存活期(PFS)為11.8個月;而對照組的PFS僅有2.4個月。
  2. 在16名經過化療後無反應的白血病患者(MRD)中觀察到無惡化存活期(PFS)更加顯著,達到17.7個月。

雖然無惡化存活期(PFS)11.8個月已經接近一年,但還是低於華爾街預期的15個月,讓市場略微失望,目前有越來越多的廠商投入CAR-T療法的開發,尤其在BCMA的領域雖然Bluebird與Celgene仍是開發領先者,但中國的傳奇生物科技與嬌生合作的LCAR-B38M也緊追在後,上周才宣布FDA核准執行Ib / II期人體臨床試驗,市場對bb2121的要求自然更加嚴格了。

當然,在不良事件方面,仍然難以避免細胞風暴(cy­tokine re­lease syn­drome,CRS)的問題,在高劑量組的發生率達80%,大約每三個患者中就有一名出現神經毒性,讓人憂心,不過臨床追蹤的關鍵在於沒有因治療引起的死亡問題,先前JUNO臨床中就是因為CRS出現病患死亡,這種被列為第5級危險事件通常會讓臨床因而終止甚至廢掉,這也是JUNO的最大遺憾。

不過因為bb2121是針對經過多次治療的病患群,對於四線以後的患者治療數據還能如此顯著,已經是相當振奮了。

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