《北美生技展》FDA局長Scott Gottlieb誓言2022年將批准40項基因療法

今年的北美生技展(BIO International Convention)於波士頓盛大舉辦,會議上FDA局長Scott Gottlieb與BIO執行長Jim Greenwood面對面會談,Scott表示,他預計FDA將在2022年以前批准40種基因療法,並且將在10年內找到治療鐮刀型貧血的方法。

FDA將公布基因療法指導文件

Scott還指出,跟臨床執行的困難度比起來,基因療法普遍問題在於產品本身的複雜性,這也代表著主管機關審核的形式與批准的關鍵與一般藥品不同,FDA預計近日會公布六個關基因療法的指導文件(Guidance documents)。

而市場最關切的基因療法的訂價及醫保補助問題,Scott認為應該在核准與創新之間取得平衡,就醫保補助而言,其中最知名的例子就是諾華的免疫CAR-T療法Kymriah,在美國的治療費用定價47.5萬美元,而英國是70萬美元,這是有沒有醫保補助下明顯的區別,不過諾華自己推出了"無效退費"的優惠方案,若治療第一個月內都沒有效果,可以退費。

FDA對戒毒癮藥物的態度

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