《FDA》加速基因療法!第一個遺傳性視網膜缺失基因療法取得RMAT資格

基因療法公司Nightstar Therapeutics 於14日獲得FDA加速審批,授予再生醫學先進療法(RMAT)資格,將加快第一個治療遺傳性視網膜缺陷的基因療法推向市場。

再生醫學先進療法RMAT

再生醫學先進療法(Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation,簡稱RMAT)是根據21世紀法案建立的,旨在加速再生醫學產品開發與批准,無論是能治療、改善、逆轉或治癒嚴重或致命疾病的再生醫療產品或技術都有機會在經過初步臨床驗證後獲得RMAT資格認定,因為產品有可能解決疾病未被滿足的醫療需求,獲得RMAT認證後公司將能與FDA緊密頻繁的合作討論,並獲得突破性療法資格、優先審查、滾動式審查或加速批准等優惠,2017年11月時,FDA更將RMAT適用範圍擴大至基因療法。

 

值得注意的是,RMAT加速資格與突破性療法不同,不像突破性療法要求藥物需具有初步臨床證據證明,相對於其他療法可能至少有一個主要療效指標達到顯著改善的證明,不過跟突破性療法一樣的在於得到該資格並不等同於一定會批准,也不會因此改變批准應具備的安全性有效性標準。

這家位於倫敦的基因療法公司Nightstar Therapeutics去年九月在那斯達克上市($NITE),目前針對一種罕見的遺傳性視網膜缺失進行三期臨床,這種罕見疾病稱為脈絡膜缺失症(Choroideremia),因CHM基因缺陷導致視網膜退化的病變,通常只發生在男性,幼年時患有夜盲症,長大後會因為退化失去中央視覺,嚴重者完全失明。發病率五萬分之一,在估計美國與歐洲就有13000名患者。

這項稱為NSR-REP1的計劃已完成一/二期臨床,在32為治療組病患中,有90%的病患經過一年隨訪仍維持或改善視力,目前正在執行三期臨床試驗,預計在美國、加拿大、南美洲及歐洲開18個臨床據點,收案140人,治療後評估12個月後病患視力提升至15個以上ETDRS視力表上字母的識別能力。

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