搶罕病市場!PTC攜手羅氏治療脊髓肌肉萎縮症 一期臨床數據就讓Biogen股價重挫

PTC Therapeutics是一家罕病藥物開發商,去年因治療杜興氏肌肉失養症(DMD)藥物缺乏療效數據被FDA拒絕核發藥證後股價一決不振,如今他聯合羅氏大藥廠公布治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的Risdiplam(RG7916)超強一期臨床數據,讓市場為之驚豔,周一(18日)股價大漲27.15%,市值升至22.24億美元。

一期臨床有顯著療效

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種遺傳性罕見疾病,在嬰兒期就會出現症狀,因為身體缺乏一種生成肌肉蛋白的SMN基因導致肌肉萎縮,患者在出生後無法爬行、坐起來或走路,許多人甚至漸漸失去呼吸的能力,而通常患嬰在18個月內即會死亡,目前市面上批准的治療僅有Biogen與Ionis共同開發的Spinraza。

現在由PTC與羅氏合作開發的Risdiplam(RG7916)治療SMA口服藥在上周末發表了一期臨床數據,羅氏於2011年從PTC取得RG7916授權合作開發,該藥的機轉主要為取代SMN基因的肌肉蛋白,在21位嬰兒經過182天的治療期後,90%的嬰兒出現病情改善,並且可以控制頭部動作,甚至有翻滾或坐立的能力,在第一期臨床數據中看到早期療效實在讓人意外,也讓PTC股價在周一開盤即大漲29%,最後收盤收盤價47.88元,創52週新高。

更重要的是該數據被市場認為能與Biogen的Spinraza匹敵,而且RG7916是口服藥物,比起Spinraza需要用注射方式投藥更方便。

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