Sarepta肌肉罕病DMD的I/2期臨床初步結果優 股價狂漲36.76%

肌肉萎縮罕病(Duchenne muscular dystrophy, DMD,裘馨氏肌肉失養症)的基因療法終於有廠商公佈相當振奮人心的資料,Sarepta Therapeutics研發團隊迫不及待與大家分享DMD男童的第一/二期臨床試驗結果。

  • 罕病臨床:關鍵的初步數據
  • 治療後肌肉蛋白表現顯著增加
  • 暫時領先 未來仍須面臨強敵競爭

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罕病臨床:關鍵的初步數據

如同罕見疾病慣例,這項總共招募12DMD男童的臨床試驗是沒有對照組的小型臨床試驗,而公司昨日公佈的結果來自於首3位接受治療、4-7歲大的DMD男童。雖然資料仍相當初步,不過從這幾個月的表現看來,Sarepta相信他們的基因療法是走在正確的道路上。

該臨床試驗的首要指標是安全性,不過研究人員也追蹤了三位男童的指標基因表現情形。雖然人數極少,但在基因療法上少數人的初步結果是非常具指標性的,當然接下來更重要的是能證明療效確實顯著改變病患的生存率、以及是否能持久。

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