多空爭戰 ! GBT鐮刀型紅血球疾病新藥將尋求加速審核 股價上沖下洗 終場大漲15.63%

Global Blood Therrapeutics(簡稱GBT)昨日的股價大漲15.63%,因為該公司做了一件讓市場驚訝的事,也就是計畫將鐮刀型紅血球疾病藥物voxelotor的樞紐試驗第一輪的正面數據,直接送到FDA尋求加速審核(accelerated approval)。

延伸閱讀:《新藥開發獎勵》新藥加速審核(Accelerated Approval)關鍵事項

自從FDA局長Scott Gottlieb上任後,就承諾FDA會以更靈活的舉措,將更多藥物帶入市場。所謂加速審核資格,簡單的說就是針對嚴重或致命性疾病的新藥,相對於現有治療若能提供benefit(利益),可以在申請藥證階段申請,此核准是基於「 surrogate endpoint(替代終點)」(採用實驗室的數據或理學徵象,作為臨床試驗主要療效指標的替代評估),或基於其他臨床數據,FDA認為可以合理預測此藥的臨床效益。加速核准將可加速病患使用所需要的藥物,然而一旦加速核准被認可,藥物必須進行額外的測試以確認效益,若未通過,還是會被收回藥證。

不同看法

GBT公司昨天早上意外的公布它們的新決定,基於樞紐試驗主要結果的數據,在高劑量組中,的12周時有58%的患者血紅素增加1g / dL +,而安慰劑組僅9%。在低劑量組中,則有38%的反應率超過FDA設定的標準。UCSF貝尼奧夫兒童醫院奧克蘭鐮刀型紅血球疾病(SCD)綜合中心主任Elliott Vichinsky表示:「減少SCD患者溶血來增加血紅素水平,可能會降低發病率和死亡率。」

GBT的CEO表示,這些數據顯示對溶血性貧血有強大影響,符合加速核准的標準,因此期待盡快提供與FDA討論的進一步信息,不會晚於今年底。不過,顯然一些投資者對於公司走得這麼快還沒有心理準備,甚至也有研究人員表示沒有看到血管閉塞性症(vaso-occlusive crisis,VOC)的發生率具備統計學上的顯著下降,這歸因於"有限的患者追蹤"。

這些差異導致了昨日股價盤中對沖的波動,不過,最後還是樂觀投資者勝出,股價最後收盤上漲15.63%。

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章