《FDA》公布加速基因療法新政策 6項基因療法新指南

FDA局長先前就預測了直到2022年底將有40個基因療法獲得FDA批准,在2017年FDA將RMAT法案擴大至基因療法適用之後,過去一年中,FDA批准了三項不同的基因療法產品,顯示出基因療法與再生醫學領域非常快速的進步中。

雖然FDA早就對基因療法有指導草案,但現在FDA局長Scott Gottlieb 再公布詳盡的政策框架(comprehensive policy framework),透過提出6項新指南,有些是取代舊指南,來鼓勵這些創新的基因療法有更大更明確的審查標準。

再生醫學先進療法RMAT

再生醫學先進療法(Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation,簡稱RMAT)是根據21世紀法案建立的,旨在加速再生醫學產品開發與批准,無論是能治療、改善、逆轉或治癒嚴重或致命疾病的再生醫療產品或技術都有機會在經過初步臨床驗證後獲得RMAT資格認定,因為產品有可能解決疾病未被滿足的醫療需求,獲得RMAT認證後公司將能與FDA緊密頻繁的合作討論,並獲得突破性療法資格、優先審查、滾動式審查或加速批准等優惠,2017年11月時,FDA更將RMAT適用範圍擴大至基因療法。

 

FDA本周公布的新指南特別針對血友病、罕見疾病、眼睛視網膜疾病的基因療法,以及有關化學、製造和管控(CMC)、不良事件數據蒐集及長期隨訪觀察幾集對於反轉入病毒載體的療法,這六項新指南表示FDA對基因療法的重視並且有意加速批准基因療法。

以下我們分別簡單介紹這六項新指南

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章