《基因療法》趨熱! PTC以2億美元的現金/股票 買下基因療法新創公司Agilis

在經歷了裘馨氏肌肉失養症(DMD)藥物三次送件FDA失敗的坎坷路後,PTC轉向耕耘基因療法領域,以2億美元的現金/股票收購基因療法新創公司Agilis。

PTC的裘馨氏肌肉失養症藥物名為ataluren,此藥雖已獲歐盟准許其以加速核准上市,但在美國FDA卻三度叩關失敗,雖然PTC聲稱不會放棄這個治療領域,但也心知肚明,並須找更多有潛力的療法來豐富產品線。這次收購Agilis就是其中一個方式。

延伸閱讀:《FDA》沒有奇蹟!PTC 裘馨式肌肉失養症藥物三度被FDA拒於門外

裘馨氏肌肉失養症DMD廠商積極耕耘基因療法

這並不是第一家裘馨氏肌肉失養症藥物開發公司轉而積極耕耘基因療法,之前,備受爭議的Exondys 51,其開發商Sarepta也已經將基因療法作為該公司新的重點領域,目前已經有8個新的基因治療方案。

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