《FDA》孤兒藥資格申請有變! 完成新指導 修補《兒科研究平等法案》漏洞

美國FDA上週四完成了新的指導,指出將不打算為兒科常見疾病亞族群授予孤兒藥物資格,以努力彌補《兒科研究平等法案》(Pediatric Research Equity Act ,PREA)中的漏洞。

鼓勵兒科研究的法案

兒科研究平等法案(Pediatric Research Equity Act,PREA),是在2003年由美國國會頒布,基本上規定除非經過FDA同意豁免,否則在遞交新藥申請之前必須提供兒科臨床研究計畫的安全性和有效性評價資料,2012年則被定為美國永久性法律。之所以訂定此法案,也是希望透過軟硬兼施,鼓勵藥廠進行兒科的研究。

不過這項法案不適用於孤兒藥和學名藥,但是也因此和孤兒藥法案之間產生了一個矛盾的漏洞。簡單的說,若有一項用於成人非罕見疾病的治療藥物,如果之後被授予同樣疾病或其他疾病的兒科孤兒藥資格認定,那麼意味著該藥物可以獲得《兒童研究平等法案》中的豁免,也就是說,獲得了用於兒童治療臨床研究的免費通行證,並且,在申請該疾病的成人適應症時,可以免於PREA正常要求下的兒科研究。

對於這樣的漏洞,美國FDA局長Scott Gottlieb去年九月就宣布將彌補漏洞,不到一年,最終的指導意見已於上周四完成。FDA寫道,FDA並不期望為常見疾病的兒科亞族群(即總體病患為20萬或更高的疾病或病症)的藥物授予任何額外的孤兒藥物資格。然而,如果「在成年人群中使用這種藥物不合適」,或者該疾病「實際上與成人疾病不同,它可能會繼續為兒科常見疾病亞群提供孤兒藥認定」。

延伸閱讀:《FDA》台廠注意了! 新局長Scott Gottlieb要堵孤兒藥漏洞

喜歡這篇文章嗎?立即分享

你可能感興趣的文章